欧洲药品管理局(EMA)已接受小野制药的在研药物vimseltinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤患者的上市许可申请。该药物是一种集落刺激因子1受体(CSF1R)，由小野制药的子公司Deciphera研发，于2019年12月被EMA授予治疗该罕见病的孤儿药指定。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的良性肿瘤，在关节内或关节附近开始侵袭。这种疾病是由CSF1基因失调导致CSF1过量产生引起的。虽然是良性的，但这些肿瘤会生长并对周围组织和结构造成损害，引起疼痛、肿胀和关节活动受限。

手术是主要的治疗选择，然而往往会复发。如果不治疗或肿瘤持续复发，受影响的关节和周围组织可能会发生损伤和退化，从而导致严重残疾。对于不适合手术的一小部分患者，系统治疗选择有限。如果vimseltinib获得批准，将为无法接受手术的患者提供一种新的治疗方案。

该上市申请得到了关键性3期MOTION研究（NCT05059262）数据的支持，该研究评估了vimseltinib与安慰剂相比在无法接受手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许接受过伊马替尼或尼洛替尼治疗）的腱鞘巨细胞瘤患者中的疗效和安全性。

该研究的主要终点是第25周时的客观缓解率。次要终点包括使用肿瘤体积评分评估的客观缓解率、主动运动范围相对于起始的变化，以及患者报告的结果（生理机能、僵硬程度、生活质量和疼痛）。

研究结果已在2024年美国临床肿瘤学会年会上进行了展示。

该研究结果显示，与安慰剂相比，vimseltinib在第25周表现出具有统计学意义和临床意义的客观缓解率。Vimseltinib组患者的客观缓解率为40%，而安慰剂组为0%。此外，与安慰剂相比，vimseltinib在所有关键次要终点方面均表现出具有统计学意义和临床意义的改善。

Vimseltinib的安全性是可控的，3期试验中的安全数据与先前披露的1/2期临床试验的数据一致。该药物最常见的治疗引起的不良反应包括眶周水肿、疲劳、面部水肿、瘙痒、头痛、乏力、恶心、血肌酸磷酸激酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、关节痛、皮疹、斑丘疹、外周水肿、高血压和腹泻。未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物相关肝损伤或毛发/皮肤色素减退的情况。6%的患者经历了导致治疗中断的治疗引起的不良反应。

参考来源：‘European Medicines Agency Accepts Deciphera’s Marketing Authorization Application for Vimseltinib for Treatment of Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT)’，新闻稿。Ono Pharmaceutical, Co., Ltd.；2024年7月19日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。