最近，有几个全球性重要科学会议。其中，在苏格兰爱丁堡举行的第29届欧洲基因与细胞治疗学会大会上（ESGCT，欧洲时间2022年10月11日至14日），临床阶段生物技术公司（Precision BioSciences）在一份口头报告中，更新的在研乙肝新机制候选药物最新临床前进展。

乙肝/丁肝新药科学会议，临床前ARCUS靶向cccDNA，NAP在丁肝进展

1、基因编辑技术开发乙肝新药最新进展

该临床前研究指，使用序列特异性 ARCUS 核酸酶靶向 HBV cccDNA 在体内清除乙肝病毒。Precision Bio是一家临床阶段基因编辑生物制药公司，基于 ARCUS® 开发的体外异体 CAR-T与体内基因编辑疗法。

在 ESGCT 科学会议上，Precision Bio展示了运用 ARCUS® 基因编辑的临床前研究进展。该研究将由首席科学官 Derek Jantz 博士完整介绍。目前，这份口头阐述的乙肝新药临床前最新进展完整数据还未公布出来，估计后续会完整公布。

Precision Bio公司开发的ARCUS平台，是一个高度精确与多功能的基因编辑平台，设计时考虑到治疗安全性、交付及控制。运用 ARCUS 平台开发的基因编辑候选药物，旨在治疗当前全球尚未有合适疗法的遗传病和传染性疾病。

2、核酸聚合物（NAP）在丁肝方向进展

通常业内也将其称为乙肝表面抗原抑制剂。在意大利米兰举行的2022年丁肝治愈科学会议上（欧洲时间2022年10月6日至7日），Replicor公司介绍了更多有关REP2139在乙肝合并丁肝感染中的最新积极数据，之前，小番健康已更新了 2 份 REP2139在本科学会议上的进展，以下是最后一份Replicor公司另一款NAP REP2165-Mg进展。

该研究指，在HBV/HDV合并感染LC中，去除以 NAPs 为基础创新疗法后，受试者停药后的HBV与HDV感染持续控制。Replicor公司描述，NAP通过阻断乙肝病毒的亚病毒颗粒组装，通过 HDAg 相互作用与 HDV 包络和释放控制HDVRNA复制和 HDV RNP的形成。1 名伴有慢性 HBV/DHV合并的 LC 受试者开始使用 NAP REP2165-Mg。

核心结果如下：该名受试者的 HDVRNA与HBsAg的下降，伴随着转氨酶升高。第63周 HBsAg 丢失，第47周HDVRNA检测不到。在接种 Prehevbrio 疫苗之前观察到 HBsAg 血清转换。停止所有抗病毒2个月后（停用 REP 2165-Mg 和 pegIFN 7个月后，HBsAg丢失，HDVRNA未检测到，肝功能正常）。

在该名 LC 受试者中，使用候选药物 REP 2165-Mg与伴随的转氨酶耀斑耐受性良好，在没有治疗情况下实现了对 HBV 和 HDV 感染的持久控制。

基因编辑制药公司Precision Bio在ESGCT会议上公布的临床前采用基因编辑开发的乙肝新药最新进展，后续小番健康会向各位带来；Replicor公司研发的两种核酸聚合物 REP2139/REP2165 在米兰会议上带来的都是和丁肝直接相关的积极试验进展。

以上是截至2022年10月中旬，全球与乙肝或丁肝创新药物最新临床前与临床开发进度。