罕见病药价"砍价"成功，医保谈判背后的挑战与希望。

1. 脊髓性肌萎缩症这一罕见病像沉重的山压在无数家庭肩上，诺西那生钠注射液这一被誉为“生命之光”的药物，价格高达 69.9 万人民币一针，首年治疗费用超 400 万，对普通家庭是天文数字，让很多家庭陷入绝望深渊，他们四处奔波、卖房、举债，也难填资金缺口。

2. 2021 年 11 月，国家医保谈判舞台上，医保局谈判代表张劲妮与药企代表激烈交锋，经长时间博弈，最终将诺西那生钠注射液价格从近 70 万砍到 3.3 万，给无数 SMA 患者家庭带来希望。

3. 这一消息在舆论场引发广泛讨论和质疑，尤其得知澳大利亚患者用药价远低于此时，引发公众强烈不满和疑惑，需深入剖析澳大利亚药价真相。事实上，澳所谓“低价”非药物真实采购成本，而是政府给特定部分患者补贴额度，澳政府集中采购与药企协商采购价高达 11 万澳元，折合人民币约 49.4 万元，远高于中国医保谈判的 3.3 万元，且补贴非面向全体 SMA 患者，仅部分特定患者能享受。

4. 相比之下，中国医保谈判成果更显著，不仅涵盖所有 SMA 患者，价格更亲民，成果背后是医保局谈判桌上艰苦努力和智慧，通过对药品市场价格透彻研究、对患者群体需求精准洞察及娴熟高超谈判策略，成功大幅降低药价，给患者家庭带来实在福音。

5. 尽管医保谈判取得阶段性成果，但罕见病药价问题仍严峻，中国庞大人口基数决定 SMA 患者数量相对较多，医保资金压力巨大，如何保障患者权益同时确保医保资金合理使用和可持续发展是难题，为此需多元主体协同发力，政府应加大对罕见病药物研发政策扶持和资金投入，鼓励更多企业参与，打破国外药企垄断地位。

6. 同时需加强社会关注度和支持力，通过慈善捐赠、志愿服务等多种形式为患者提供全方位关怀和帮助。

7. 此外，医保制度需不断创新和完善，可借鉴国内外成功经验，探索有中国特色罕见病保障模式，如设立罕见病专项基金，为患者提供更精准高效救助，推动医保制度精细化管理，提高医保资金使用效率，加强国际合作与交流，共同应对罕见病药价问题。