7-8月，美国及欧洲的生物医药行业共发生36起融资事件，融资规模达34.06亿美元，其中值得关注的有：
（1）AI药物领域：7-8月，与AI有关的生物医药融资多达5起，其中不乏融资1.44亿美元的Outpace Bio、8000万美元的CytoAreason等大额融资；
（2）前沿技术路线与新靶点受到关注：7-8月，新一代小分子药物公司Scorpion Therapeutics、新型NMTi ADC药物公司Myricx Bio、GDF-15抗体药物公司CatalYm等前沿技术公司均获得大额融资。
1、GondolaBio：分拆设立的罕见病药物公司
8月21日，上市公司BridgeBio Pharma(NASDAQ:BBIO) 披露设立新公司 GondolaBio。
GondolaBio甫一设立，就获得了3亿美元的投资，投资人包括Viking Global Investors，Patient Square Capital、Frazier Life Sciences、红杉资本、Cormorant Asset 、Aisling Capital等知名Biotech投资机构。BridgeBio目前在GondolaBio的初始股份约为45%。
GondolaBio将专注于缺乏有效治疗方法的三种遗传性疾病：
（1）结节性硬化症：一种罕见病，其特征是大脑和其他身体部位（如眼睛、心脏和脊髓）的肿瘤生长。患有这种紊乱的病人通常遭受癫痫发作、认知延迟和行为问题。在其更高级的形式中，结节性硬化症可能导致危及生命的并发症。
（2）红细胞生成性原卟啉病：一种遗传性疾病，涉及原卟啉在红细胞中的积累。这种病理性积累导致患者在阳光暴露时遭受严重疼痛，以及肝脏和胆囊并发症。
（3）α-1抗胰蛋白酶缺乏症：一种遗传性疾病，由于AAT蛋白水平低而产生，正常情况下这种蛋白有助于保护肺部。患有这种疾病的病人通常遭受肺气肿和肝硬化，有时可能危及生命。
GondolaBio不是BridgeBio Pharma的第一家公司，BridgeBio Pharma是一家采取hub-and-spoke模式的药企，由美籍华裔经济学家罗闻全（Andrew Wen-Chuan Lo）创办，旗下曾拥有25家Biotech子公司，亦是2019年年度最大规模的Biotech IPO，具体详见Hub-and-Spoke：创新药企的新模式。
今年5月，BridgeBio还分拆设立了专注于肿瘤领域的子公司BridgeBio Oncology Therapeutics，并宣布完成2亿美元的融资，以加速其KRASG12C、PI3Kalpha RAS与泛kras靶点药物的开发。
2、Cardurion Pharmaceuticals ：贝恩资本支持的心脏病药物公司
7月17日，Cardurion Pharmaceuticals 宣布完成2.6亿美元的B轮融资，本轮融资由Ascenta Capital领投，NEA、GV、Fidelity、Invus、Millennium Management、Farallon Capital、Blue Owl Healthcare、Delos Capital、Digitalis Ventures、Bain Capital Life Sciences等机构跟投。领投方 Ascenta于2023年由Moderna前财务主管Lorence Kim和前战略主管Evan Rachlin联合创立。
Cardurion由医学博士Michael Mendelsohn创立，他是一名医学科学家，曾任默沙东心血管研究全球负责人，专注于开发治疗心力衰竭和其他心血管疾病的新疗法。
Cardurion在武田的支持下于2017年成立，目前主要推进两款药物：
（1）磷酸二酯酶-9（PDE-9）抑制剂：磷酸二酯酶 (PDE) 9在心力衰竭患者体内的活性升高会降低利钠肽 (NP) 通路的有益作用。目前药物用于治疗两种类型的心力衰竭，正处于临床二期试验。今年5月，PDE-9抑制剂宣布在IIa期心力衰竭试验中达到了主要终点。
（2）钙调素依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂：目前也处于临床二期试验阶段，用于治疗儿茶酚胺能多态性室性心动过速（CPVT），这是一种罕见的遗传性心律失常疾病。
2021年10月，Cardurion获得贝恩资本生命科学和贝恩资本私募股权高达3亿美元的投资。
3、Beacon Therapeutics ：Syncona孵化的眼科基因疗法公司
7月3日，Beacon Therapeutics 宣布成功完成了1.7亿美元的B轮融资。本轮融资由Forbion领投，Syncona Limited、Oxford Science Enterprises、TCGX、Advent Life Sciences等机构跟投。
Beacon成立于2023年，是Syncona推出的第三家基因疗法公司，此前曾作为创始投资人，推出了Nightstar Therapeutics（被Biogen以8.77亿美元收购）和Gyroscope（被诺华以15亿美元收购）两家基因疗法公司，此外，Syncona亦是Spur Therapeutics、Purespring等基因疗法公司的投资人。
Beacon目前有3个在研管线，其中最为重要的是AGTC-501。AGTC-501原为Applied Genetic(NASDAQ:AGTC)的管线，于2022年11月由Syncona收购AGTC公司得来。目前已经进入临床三期试验阶段，适应症为X连锁视网膜色素变性（XLRP）。
Beacon其他在研管线均处于临床前研究阶段，包括：
（1）基于AAV的治疗干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）的基因治疗药物。
（2）针对视锥杆细胞营养不良（CRD）的基因治疗药物。该疗法源于牛津大学眼科学教授Robert MacLaren实验室。MacLaren教授也是Beacon的联合创始人之一。
除了研发管线，Syncona还为Beacon Therapeutics配备了经验丰富的管理层：CEO David Fellows曾担任Nightstar Therapeucs前首席执行官、首席医学官Nadia Waheed博士与首席科学家Abraham Scaria博士分别在Gyroscope、Applied Genetic公司担任同样岗位。
2023年6月，Beacon Therapeutics 完成了9600万英镑（1.2亿美元）的A轮融资，投资方包括Syncona和OSE（Oxford Science Enterprises）等机构。
4、Third Arc Bio：艾伯维支持的多功能抗体药物新秀
7月23日，Third Arc Bio宣布完成1.65亿美元的A轮。本轮融资由Vida Ventures、Cormorant Asset和高瓴资本共同领投，Omega Funds、Goldman Sachs Alternatives、BVF Partners、T.Rowe Price Associates、Janus Henderson investors、abrdn、Marshall Wace、Foresite Capital、Logos Capital、Freepoint Capital和AbbVie Ventures等机构跟投。
Third Arc Bio于2022年成立，由Omega Funds提供种子轮资金，是一家致力于开发多功能抗体的生物技术公司，这些抗体可精确激活或抑制T细胞的免疫突触。
公司的实体瘤协同平台和炎症和免疫（I&I）平台提供了一种在组织特异性水平上精确调节的新免疫疗法，有望开发潜在“best-in-class”的T细胞接合器。
公司的首席执行官是Peter Lebowitz博士，他曾担任强生（Johnson & Johnson）全球肿瘤学负责人兼资深副总裁。在强生就职近12年时间，他带领团队开发了14款新药，并完成超过80项癌症领域的战略合作。他之前也曾在GSK服务，担任信号传导药物开发团队负责人兼副总裁一职，带领团队获得10项IND申请许可。
5、CatalYm：诺华支持的肿瘤抗体药物公司
7月16日，CatalYm宣布完成1.5亿美元的D轮融资，本轮融资由Canaan Partners和Bioqube Ventures领投，Forbion Growth、Omega Fund、Gilde Healthcare、Jeito Capital、Brandon Capital Partners、诺华风险基金和Vesalius Biocapital III跟投。
CatalYm成立于2016年，由Forbion Ventures Fund III和BGV联合设立，旨在成为新型癌症治疗方法的领导者，致力于预防或逆转癌症对检查点抑制、化疗和其他靶向治疗的耐药性。
CatalYm的主要药物Visugromab是一种人源化单克隆抗体，可中和肿瘤产生的生长分化因子-15（GDF-15），GDF-15是癌症治疗免疫抵抗的关键调节因子。
公司在2024年ASCO年会上的口头报告中报告了其正在进行的“GDFATHER”1/2a期试验结果。数据显示，Visugromab与抗PD-1抗体nivolumab联合治疗，获得了深度和持久的抗肿瘤活性，包括在患有非小细胞肺癌癌症（NSCLC）、尿路上皮癌（UC）或肝细胞癌（HCC）的抗PD-1/PD-L1复发/难治性患者中的几个完全反应。
凭借其广泛的2b期开发计划，Visugromab瞄准了高需求的实体瘤适应症，包括NSCLC、UC、HCC和膀胱癌。公司目前正准备在2025年上半年对几个主要癌症适应症进行进一步的随机对照研究，结合检查点抑制剂和一线和二线治疗的标准护理。
在一级市场，CatalYm先后完成多轮融资：
（1）2020年11月，CatalYm完成5000万欧元的B轮融资，本轮融资由Vesalius Biocapital III领投，诺华风险投资基金（NVF），Wachstumsfonds Bayern，coparion和创始投资者Forbion和BioGeneration Ventures等机构跟投。
（2）2022年11月，CatalYm完成5000万欧元的C轮融资。本轮融资由Brandon Capital和Jeito Capital共同领投，Forbion、诺华风险基金、Vesalius Biocapital III、Bayern Kapital、BioGeneration Ventures和Coparion等机构跟投。
6、Scorpion Therapeutics：与多家大药企合作的小分子药物新秀
7月16日，Scorpion Therapeutics宣布完成了1.5亿美元的C轮融资，本轮融资由Frazier Life Sciences和Lightspeed Venture Partners共同领投，Willet Advisors、Omega Funds、Vida Ventures、Atlas Venture、Fidelity、Boxer Capital、EcoR1 Capital、Abingworth、Surveyor Capital、Invus、Wellington Management、Nextech Invest、OrbiMed、Logos Capital、Woodline Partners LP、Casdin Capital等机构跟投。
Scorpion Therapeutics成立于2020年，致力于通过将定制的肽段连接，化学合成治疗性细胞因子，用以治疗癌症和自身免疫性疾病。公司曾入选2021年度Endpoints “生物医药最具潜力新锐”榜单、2022年度BioSpace年度30家新一代生物新锐公司、2022年度Fierce15药企。
Scorpion Therapeutics创立了一个药物搜索平台，该平台结合了CRISPR基因组工具、药物化学、蛋白质组学和计算数据能力等前沿技术，开发更具选择性的小分子，从而提高治疗效果并降低毒性。
目前，Scorpion在三个方面搭建研发管线：针对已有靶点设计更好的疗法、发现新靶点、针对目前不可成药的靶点设计药物。公司主要的管线有三个：针对乳腺癌进行试验的PI3Kα抑制剂STX-478、靶向EGFR的STX-721与STX-241。
（1）STX-478：一款靶向PI3Kα的小分子药物。PI3Kα突变约占癌症病例的14%，尤其是胃癌（15%）、结肠癌（25%）、头颈鳞癌（13%）和子宫癌（45%）等适应症。在临床数据显示，STX-478展示了在各种PI3Kα突变中的强大活性，同时避免了对正常组织中野生型PI3Kα的抑制。
（2）STX-721：针对EGFR的外显子20插入突变的新一代口服小分子药物。表达EGFR和外显子20插入突变的NSCLC肿瘤在美国的发病率约为每年3400例。STX-721目前已经进入临床一期试验。
（3）STX-241：第四代口服中枢神经系统（CNS）穿透性小分子药物，以C797S的耐药突变为靶向。美国每年新增发生C797S的耐药突变的外显子19或21突变的NSCLC患者达3000例，占外显子19或21突变NSCLC患者总数的12.5%。目前正在进行STX-241的临床前研究，Scorpion医药预计将在2024年上半年向美国FDA提交IND。
Scorpion Therapeutics的技术与在研管线受到大药企的青睐，先后达成多个重要合作：
（1）2022年，Scorpion与阿斯利康达成协议，以发现、开发针对“不可成药”靶点的新型癌症治疗方法，提供多达三种高选择性小分子疗法。Scorpion获得7500万美元的预付款，并有资格获得高达15亿美元的潜在里程碑付款。
（2）2023年，Scorpion与Pierre Fabre达成合作协议，Scorpion将领导STX-721的临床开发，Pierre Fabre将领导STX-241的临床开发。公司将保留STX-721和STX-241在美国、加拿大和日本的商业化权利，Pierre Fabre将负责所有其他地区的商业化活动，重点是欧洲和中国。Scorpion将从预付款和近期里程碑的实现中获得总计6500万美元，并有资格获得总计5.53亿美元的潜在里程碑付款。
在一级市场，Scorpion Therapeutics先后获得多家知名机构的投资：
（1）2020年10月，Scorpion完成1.08亿美元A轮融资，投资者包括Atlas Venture、Omega Funds、Vida Ventures、Abingworth和Partners HealthCare Innovation；
（2）2021年1月，Scorpion完成1.62亿美元B轮融资，投资者包括Tavistock Group的Boxer Capital、EcoR1 Capital、Omega Funds、Vida Ventures、Surveyor Capital、Invus、Wellington Management、Nextech Invest、OrbiMed、Castin Capital、Woodline Partners、Logos Capital、Janus Henderson investors、Atlas Venture、Abingworth。
7、Outpace Bio：百时美施贵宝支持的AI细胞疗法公司
8月1日，Outpace Bio宣布完成1.44亿美元的B轮融资，本轮融资由RA Capital领投，卡塔尔投资局（QIA）、Surveyor capital、Sheatree capital、Black Opal Ventures、Alexandria Venture Investments、ARTIS Ventures、Playground Global、百时美施贵宝、Abstract Ventures、Civilization Ventures、Mubadala Capital、Breton Capital Ventures、WRF Capital和Sahsen Ventures等机构跟投。
Outpace Bio成立于2020年，是一家细胞疗法公司，利用人工智能蛋白质设计对免疫细胞进行编程，以改善实体瘤患者体内功能。
Outpace Bio旗下专有的OutSmart平台。该平台提供了一种调节肿瘤微环境中细胞因子信号的方法，它直接在肿瘤微环境（TME）中协调来自工程细胞疗法和内源性免疫细胞的生产性免疫反应。
Outpace Bio旗下拥有OUTSPACER, OUTSMART, OUTLAST, OUTSAFE以及CO-LOCKR技术平台，以通过不同的组合方式来解决目前细胞治疗面临的瓶颈。
（1）OUTSPACER平台旨在通过设计使CAR-T细胞效力发挥到最大化，这包括合适的空间距离，恰当的结合亲和力等；
（2）OUTSMART平台旨在解决肿瘤微环境的抑制作用，可直接在肿瘤微环境（TME）中协调来自工程细胞疗法和内源性免疫细胞的生产性免疫反应；
（3）OUTLAST技术平台可以重新编程免疫细胞，使CAR-T细胞在患者体内做出更好的决定，目标是实现持久的临床反应；
（4）OUTSAFE平台是一种安全开关设计，在CAR-T细胞表面表达部分EGFR受体，通过西妥昔单抗的ADCC作用达到快速消除CAR-T活性的目的，是一种通用的安全开关策略；
（5）CO-LOCKR技术平台使用逻辑门控靶向来最大限度的降低脱靶风险。
Outpace Bio的主要药物OPB-101是一种间皮（mesothelin）细胞特异性嵌合抗原受体（CAR）T细胞，由Outpace的专有OUTSMART™、OUTLAST™、OUTSPACER™和OUTSAFE™技术增强，该药物有望在2025年为晚期卵巢、输卵管或原发性腹膜癌症耐铂上皮癌患者清除提交IND并首次给药。
8、NGM Bio：Column Group支持的肝病药物公司
7月17日，NGM Bio宣布完成1.22亿美元的A轮融资，本轮融资由TCG领投，其他知名投资者跟投。
NGM Bio成立于2008年，是一家以肝病药物为主的Biotech公司，并于2019年在纳斯达克交易所上市，代码为NGM。
2015年，NGM Bio与默沙东达成广泛的合作协议，默沙东向NGM Bio支付9400万美元的预付款，并将以1.06亿美元的价格购买NGM公司15%的股权，并承诺将提供高达2.5亿美元的研发资金支持。
但是随着上市后的药物研发失败，默沙东也终止了相关合作，NGM的股价跌去70%+。今年2月，专注于早期药物研发的风险投资公司Column Group以每股1.55美元现金，收购NGM，并将其私有化。
目前，NGM Bio共有四个在研管线，其中主要管线有：
（1）Aldafermin：一款治疗原发性硬化性胆管炎的药物。临床数据显示，Aldafermin在治疗胆汁酸失调方面拥有差异化的潜力，注册试验将利用拟议的替代终点，以加速获得批准。
（2）NGM120：一款抗体药物，旨在通过其同源受体GFRAL阻断GDF15信号传导，该受体位于参与引发恶心和呕吐的大脑底部细胞中。NGM120目前处于治疗妊娠剧吐(HG)的临床二期试验。
