辉瑞的血友病B基因疗法DURVEQTIX已在欧盟获得有条件上市许可，该许可在27个欧盟成员国以及列支敦士登、冰岛和挪威有效。此前，该基因疗法已在加拿大和美国获批，名称为Beqvez。

在欧盟，该疗法被批准用于重度和中度重度血友病B的成人患者，这些患者没有使用因子IX抑制剂治疗史或未检测到变异AAV血清型Rh74的抗体。

血友病B是一种罕见的遗传性出血性疾病。该病是由凝血因子IX缺乏引起的，凝血因子IX是一种产生血凝块以止血和封闭伤口所需的蛋白质。如果没有这种蛋白质，血友病B患者容易瘀伤，出血频率更高且持续时间更长。它可能导致严重的并发症，例如关节、肌肉或内脏器官（包括大脑）出血。

DURVEQTIX（fidanacogene elaparvovec）是一种通过单次输注进行的基因疗法，旨在使身体自行产生IX因子并预防和控制出血，从而无需每周或每两周进行多次静脉输液。

与美国批准一样，欧盟的有条件上市许可也基于关键的3期BENEGENE-2研究(NCT03861273)的结果，该研究评估了DURVEQTIX对18至62岁患有中度至重度血友病B成年男性受试者的疗效和安全性。

研究达到了其非劣效性的主要疗效终点，并且与作为常规治疗一部分的FIX预防方案相比，DURVEQTIX单次输注后总出血(包括治疗和未治疗的出血事件)的年化出血率显著下降。基于年化出血率的疗效在治疗后的第2年至第4年也保持稳定。DURVEQTIX总体耐受性良好，安全性与1/2期结果一致。

接受DURVEQTIX治疗的患者将接受15年的随访，其中包括关键临床试验的6年和作为单独研究的另外9年，以监测该基因治疗的长期疗效和安全性。

参考来源：‘European Commission Approves Pfizer’s DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B’，新闻稿。Pfizer Inc.；2024年7月25日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。