2022年5月30日至6月2日，正在新加坡举行的一场有关“治愈HBV”为主题的科学会议上，生物制药公司Replicor展示了其扩大的同情用药使用计划，用于治疗慢性HBV/HDV合并感染肝硬化患者的最新临床试验数据。

乙肝/丁肝在研新药REP2139，Replicor展示，小规模同情用药新数据

同情用药指对一些处在危及生命或病情比较严重的患者，若没有其他有效治疗选择，可考虑在不参加临床试验的情况下使用未获批上市的研究性药物。目前为止，全球同情用药侧重于小范围使用，还没有将这种方法使用到更大规模患者中。

Replicor公司的扩大同情用药计划，目前专注于4名受试者，他们分别为1名来自罗马尼亚慢性HBV/HDV合并感染的肝硬化患者和3名来自法国对 bulvertide 联合治疗无反应的患者。本次小规模试验除了使用替诺福韦酯（TDF）与低剂量（90µg）pegIFN 治疗外，还有Replicor公司正处在2期临床试验中的候选药物 REP 2139-Mg 被用作法国所有受试者的每周皮下注射剂。

在新加坡举行这场科学会议上，来自Replicor公司首席科学官，安德鲁·威兰特（Andrew Vaillant）博士介绍了以上同情用药于这些患者的最新进展：迄今为止，所有患者都对 REP 2139-Mg 与 TDF+pegIFN 的每周皮下治疗具有良好的耐受性。有2名患者已完成治疗（1名在罗马尼亚，1名在法国）。

在这2名患者中，早期宿主介导的转氨酶发作是无症状的，并伴有HDVRNA和乙肝表面抗原（HBsAg）水平的快速下降和清除（血清转换）。去除核酸聚合物（NAP）和 pegIFN 后（维持TDF治疗），HBsAg 和 HDVRNA的水平分别在3个月和1个月时检测不到，肝功能正常。

另外2名患者还处于联合治疗的早期阶段，且正在经历抗病毒反应。在这些患者中，有1名在第4周实现HDVRNA清除，第8周HBsAg下降了 4.22 log10 IU/mL。

来自威兰特博士点评本次针对4名HBV/HDV合并感染的肝硬化患者的扩大同情用药临床试验数据：我们不断扩大富有同情心的使用计划，旨在为那些有紧急医疗需求但没有其他治疗选择的人提供研究性药物 REP 2139-Mg。我们对这些患者不断发展的临床试验以及对晚期肝病患者中相关的宿主介导的转氨酶爆发患者中，将扩大皮下给药REP 2139-Mg作为联合治疗的一部分，以评估研究药物的安全性和有效性范围。

小番健康结语：从全球来看，使用未获批上市药物用于治疗危重患者，仅可以小规模使用，因为这部分患者面临“无药可用”的处境，而研究性药物的安全性与有效性有待进一步观察，因而仅能够小规模评估其安全性和有效性，也把这种情况称为——同情用药。

最近在新加坡举行的科学会议上，生物制药公司Replicor展示了其候选药物REP 2139-Mg扩大同情用药计划，用于4名来自罗马尼亚和法国的患者。这4名患者中，1名属于慢性HBV/HDV合并感染的肝硬化患者，3名属于对丁肝新药bulvertide治疗无反应的患者，他们都面临无药可用的处境。

目前为止，该试验结果大体可归纳为：治疗期间对HDVRNA的清除，对HBsAg清除，即便对乙肝病毒亚病毒颗粒（SVP）组装抑制作用减弱，核酸聚合物也会产生强烈的HDVRNA下降。总体上，4名受试者均具有良好耐受性，2名已完成治疗，早期转氨酶发作属于无症状，还伴有HDVRNA与乙肝表面抗原水平的快速下降和清除；另外2名还在继续这项同情用药中。

这属于小范围试验，针对的是无药可用的群体才使用未获批的研究药物——在研乙肝/丁肝新药REP2139，它是一种核酸聚合物（NAP），针对乙肝和丁肝的临床试验都还在2期研究中，并未上市。