荷兰生物技术公司Argenx的FcRn抑制剂VYVGART Hytrulo在继去年获得了FDA批准用于全身型重症肌无力适应症后再次获得批准，增加了一种影响神经并损害肌肉功能的罕见自身免疫性疾病的新适应：用于治疗成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。

这是VYVGART Hytrulo的全球第三个适应症，该药物于3月份在日本被批准用于治疗原发免疫性血小板减少症。

CIDP是随着免疫系统攻击髓磷脂（神经纤维的保护层）而发生的，会导致运动功能虚弱和受损、麻木和刺痛以及行走困难。在多数情况下，由于肌肉功能丧失，患者需要依靠轮椅来活动。

目前，这种疾病的药物治疗依赖于单独或联合使用皮质类固醇、高剂量静脉注射免疫球蛋白（如武田制药的HyQvia，该药物于1月份获得FDA批准用于该病）、血浆置换和长期免疫抑制剂来治疗。

其中，静脉注射免疫球蛋白即输注来自人类捐献者血液的抗体，旨在调节免疫反应。血浆置换是一种从血液中去除有害抗体的方法，涉及抽取患者的血液，并返回不含导致疾病的自身抗体的血浆的全细胞。而长期使用皮质类固醇抗炎药会带来多种并发症风险。这些目前可用的治疗方法并不适用于所有CIDP患者。

VYVGART Hytrulo是一种新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂，是同类药物中第一个获得FDA批准用于CIDP的药物。该药物是一种人IgG1抗体片段efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20的复合制剂。

Efgartigimod alfa可与FcRn结合，从而实现循环IgG（免疫球蛋白G）减少，IgG被认为与CIDP疾病进展相关。透明质酸酶通过解聚透明质酸来增加皮下组织的渗透性。这种效果是短暂的，皮下组织的渗透性会在24至48小时内恢复。

最初，Efgartigimod alfa（商品名Vyvgart）被研发为静脉输注剂，于2021年首次被批准用于治疗全身性重症肌无力。VYVGART Hytrulo是该药物的皮下注射版本，每周一次，耗时30至90秒。相比之下，静脉输注每周一次，每次耗时需要1小时。

此次批准基于ADHERE临床试验(NCT04281472)的结果，该试验评估了VYVGART Hytrulo作为CIDP治疗的安全性和有效性。这项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验纳入了322名患有CIDP的成年受试者。

试验结果显示，69%接受研究药物治疗的患者在活动能力、功能和力量方面表现出临床改善的证据。与安慰剂相比，VYVGART Hytrulo的复发风险降低了61%。

在ADHERE的322名受试者中，99%选择参加该试验的开放标签扩展试验。

VYVGART Hytrulo的安全性符合既往的临床研究及其实际使用情况，没有报告任何新的安全问题。最常见的不良反应是注射部位瘀伤和红斑。

参考来源：‘argenx Announces FDA Approval of VYVGART Hytrulo for Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy’，新闻稿。argenx SE；2024年6月21日发布。

注：以上内容旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。