武田制药的HyQvia被批准用于原发性免疫缺陷十年后，FDA批准了其第二个适应症。现在，该疗法可为慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者提供了一种多样化的治疗选择，允许患者自行给药或在各种医疗机构中接受治疗。

据该公司1月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准HyQvia（含重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注10%[人]），用于治疗CIDP作为维持治疗，以预防成人患者神经肌肉残疾和损伤的复发。

CIDP是一种罕见的、获得性的、免疫介导的神经肌肉疾病，影响周围神经系统。它的典型特征是进行性、对称性症状，例如四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。

由于其症状可能与其他罕见的神经肌肉疾病重叠，因此CIDP经常被误诊。免疫球蛋白治疗成人CIDP的作用机制尚未完全阐明，但可能包括免疫调节作用。

免疫球蛋白疗法作为CIDP维持治疗的作用已得到充分确立，并且是针对这种复杂且异质性疾病的基于指南的护理标准。这种疾病传统上采用静脉注射免疫球蛋白(IVIG)进行治疗。

然而，IVIG治疗的某些方面对患者来说可能具有挑战性，例如与高免疫球蛋白量相关的长治疗持续时间、潜在的静脉通路挑战以及输注环境限制。

此前，HyQvia已被FDA批准用于治疗成人原发性免疫缺陷患者，自2014年批准以来，已扩大到包括2至16岁的儿科患者。原发性免疫缺陷是一个总称，指的是400多种可能影响免疫系统的罕见疾病。

HyQvia是唯一获得FDA批准的免疫球蛋白和透明质酸酶组合，使其成为一种方便的皮下免疫球蛋白输注用药物。对于患有CIDP的成年患者，由于治疗方案中含有透明质酸酶成分，HyQvia可以每月一次（每隔2、3或4周）输注。此外，由于HyQvia是皮下注射，因此可以在医疗办公室、输液中心或患者家中施用。

新批准基于安慰剂对照ADVANCE-1试验(NCT02549170)和单臂、开放标签、扩展研究(ADVANCE-3试验；NCT02955355)的数据。

ADVANCE-1研究招募了患有CIDP的成年受试者，他们在筛选前至少3个月一直保持稳定的静脉注射免疫球蛋白治疗剂量方案。患者被随机分配接受HyQvia(n=62)或安慰剂(n=70)治疗；对所有132名患者进行了安全性分析，对122名受试者进行了疗效分析。HyQvia组的平均暴露时间为5.3个月，安慰剂组为4.7个月。平均每月当量剂量为1.1g/kg。

研究结果显示，复发率存在统计学显著差异，表明HyQvia在预防CIDP复发方面优于安慰剂（分别为14%和32.2%，P=0.0314）。治疗差异为-18.3%（95%CI，-32.1%，-3.1%）。早在第4周就观察到与安慰剂的差距。

该研究还评估了HyQvia与安慰剂对日常生活活动的影响（通过Rasch模型构建的综合残疾量表百分位评分来衡量）。据报告，HyQvia组的最小二乘平均变化为-1.2，安慰剂组为-6.3（治疗差异为5.1）。

3b期扩展研究评估了HyQvia的长期效果，并对完成ADVANCE-1且无CIDP恶化或复发的患者开放。在中期研究期间，复发患者的比例为8.8%（n=5/57）。据报告，6个月复发率为1.6%。

HyQvia最常见的不良反应是局部反应、头痛、发热、恶心、疲劳、红斑、瘙痒、脂肪酶升高、腹痛、背痛和四肢疼痛。

参考来源：‘U.S. FDA Approves Takeda’s HYQVIA® as Maintenance Therapy in Adults with Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP)’，新闻稿。Takeda；2024年1月16日发布。