生物技术公司安进的儿科中重度斑块状银屑病治疗药物Otezla现已在美国上市。该药物在美国获批用于治疗年龄6岁及以上体重至少44磅且适合接受光疗或全身治疗的儿科患者。

斑块状银屑病是一种慢性免疫介导疾病，其特征是皮肤病变明显、瘙痒且通常疼痛。在美国，Otezla(apremilast，阿普斯特)片剂是首个也是唯一一款针对6-17岁中度至重度斑块状银屑病儿童和青少年的口服药物。在此之前，这类人群的治疗选择仅限于注射或输液。

阿普斯特是一种口服小分子PDE4抑制剂，针对环磷酸腺苷，但其发挥治疗作用的具体机制尚不完全清楚。该疗法最初于2014年获批用于治疗成人活动性银屑病关节炎，并于2024年4月获得FDA批准用于新适应症。安进在其新闻稿中指出，在过去十年中，全球已有超过一百万人接受Otezla治疗。

批准阿普斯特用于治疗儿童和青少年斑块状银屑病是基于SPROUT(NCT03701763)试验的数据。SPROUT是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲3期研究，评估了阿普斯特对年龄6至17岁且局部治疗无法充分控制或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病儿科患者的疗效和安全性。

关键次要终点包括从起始到第16周时银屑病面积严重程度指数(PASI-75)至少降低75%的患者百分比、从起始到第16周时PASI-50至少降低50%的患者百分比，以及第16周时PASI总分相对于起始的变化百分比。

研究队列纳入了245名患者，随机分配接受阿普斯特或安慰剂治疗16周。所有患者随后在36周的扩展期内接受治疗，总共52周。接受阿普斯特治疗的患者根据体重每天两次服用20毫克或30毫克。在245名初始患者中，221名完成了研究的双盲阶段。

研究人员发现，接受阿普斯特治疗至第52周的患者中有56.3%实现了sPGA缓解，而从安慰剂转为阿普斯特的患者中有52.5%在第52周实现了sPGA缓解。此外，接受阿普斯特治疗至第52周的患者中有71.4%实现了PASI-75，而从安慰剂转为阿普斯特的患者中有75.4%在第52周实现了PASI-75。

阿普斯特对儿童和青少年的安全性与成人患者一致。最常见的不良事件是恶心、腹泻、腹痛、呕吐和头痛。

对于维持剂量，患者将在初始滴定期后每天两次接受20或30毫克剂量的Otezla。剂量取决于患者的体重，体重在20公斤至50公斤之间的患者接受20毫克，体重在50公斤及以上的患者接受30毫克。

参考来源：‘OTEZLA® (APREMILAST) NOW AVAILABLE IN THE U.S. FOR MODERATE TO SEVERE PEDIATRIC PLAQUE PSORIASIS’，新闻稿。Amgen；2024 年 8 月 20 日发布。