PI3Kδ抑制剂Joenja在英国获得上市许可,用于治疗罕见免疫疾病

叶药师 2024-09-29 15:52:25

近日,生物制药公司Pharming的罕见免疫疾病——PI3Kδ过度活化综合征的治疗药物Joenja在英国获得了上市许可。该药物是首个针对这种疾病的疾病缓解疗法,目前也正在接受英国医保报销的评估。此前,该药物已在美国和以色列获批。

PI3Kδ过度活化综合征是一种损害免疫系统的遗传性疾病,患者由于免疫系统(人体的自然防御系统)无法正常工作而无法抵抗感染。主要症状通常发生在出生的头两年,包括反复肺部感染以及无法正常生长和发育。反复的肺部感染可能导致支气管扩张(部分气道扩大和炎症),PI3Kδ过度活化综合征患者更容易患上血细胞癌,如淋巴瘤。

在Joenja获批之前,PI3Kδ过度活化综合征患者的常规疗法是使用抗生素、免疫抑制剂和免疫球蛋白替代药物来治疗疾病症状。

Joenja是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂,适用于治疗体重45公斤或以上的成人和12岁及以上青少年。其推荐剂量为每天两次,每次1片,间隔约12小时。

英国批准该药物是基于一项为期12周的安慰剂对照研究(NCT02435173)的证据。该研究为盲法随机研究。共有31名成人和儿童患者参与。研究期间,21名患者每天两次接受70毫克Joenja治疗,10名患者每天两次接受安慰剂治疗。共同主要疗效终点是淋巴结缩小和免疫表型正常化。

结果显示,到研究的第85天,服用Joenja的患者淋巴结缩小,潜在免疫缺陷得到纠正。该药物最常见的不良反应是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

参考来源:‘Pharming announces marketing authorization in the U.K. for Joenja® (leniolisib)’,新闻稿。Pharming Group N.V.;2024年9月26日发布。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指导,请咨询主治医师。

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