下周将在法国巴黎举行2023年全球肝炎峰会（GHS-2023），临床阶段生物技术公司（Precision BioSciences）将在大会上介绍其ARCUS HBV项目的临床前基因编辑研究最新进展。

乙肝GHS-2023前瞻，在研新药PBGENE-HBV，将更新临床前新数据

研究课题：一种治疗慢性乙型肝炎的基因编辑疗法：使用序列特异性ARCUS核酸酶靶向cccDNA和整合的病毒基因组，在体内消除乙肝病毒。届时本研究将以口头报告形式在GHS-2023大会上发布。

来自Precision Bio公司首席研究官Jeff Smith点评：对于消除乙肝病毒的安全基因编辑疗法而言，特异性是最重要的。临床前数据表明，核酸酶特异性的缺乏可能导致不利的脱靶结果，包括HBV基因组与人类基因组的整合增加，以及整合之间的易位；

然而，ARCUS核酸酶经过优化，表现出高水平的靶向编辑能力，并大量减少细胞内cccDNA和乙肝表面抗原（HBsAg）水平，在原代人类肝细胞中没有检测到易位。这些数据继续支持我们开发的PBGENE-HBV作为慢性HBV感染的潜在疗法。

Precision Bio公司最近在管道更新中描述，即将对其在研乙肝新药PBGENE-HBV的临床前数据进行科学介绍，Precision Bio主要开发基于ARCUS®的体外异体CAR T和体内基因编辑疗法的基因编辑公司。

PBGENE-HBV，旨在通过在体内靶向病毒的共价闭合环状DNA（cccDNA）以潜在地消除HBV。与PBGENE-HBV相关的一份摘要，已经被即将进行GHS-2023大会选中将以口头报告方式发布。

根据Precision Bio公司对ARCUS研发平台的描述：该平台是由Precision Bio的科学发现和开发的一项专有基因组编辑技术。它使用序列特异性DNA切割酶或核酸酶，旨在插入（敲入）、切除（敲出）或修复活细胞和生物体的DNA。

ARCUS，是基于一种天然存在的基因组编辑酶I-CreI，该酶在藻类莱茵衣藻中进化，可对细胞DNA进行高度特异性切割，并通过同源重组刺激基因在切割部位插入。

小番健康结语：这是继加拿大杨梅生物制药公司（Arbutus Biopharma）将在GHS-2023大会上更新AB-729和AB-161数据外，另一家生物制药公司将在GHS-2023大会更新基因编辑疗法PBGENE-HBV临床前最新进展，该口头报告强调ARCUS核酸酶对治疗慢性乙肝的潜在有效性和特异性。目前，PBGENE-HBV正在临床前，计划2024年提交CTA/IND。