真性红细胞增多症是一种罕见的血液癌症，会导致骨髓过度产生红细胞，使血液变稠，增加心脏病发作、中风和血栓的风险。目前的疗法包括阿司匹林；可以减少血液中红细胞的药物，例如羟基脲、干扰素和鲁索替尼和放血术(用针在静脉中抽血以减少血容量)。患者需要定期进行放血术以降低血液粘稠度，但这给患者带来了巨大的负担。

近日，一项由伊坎西奈山医学院领导的临床试验传来令人振奋的消息：一种名为 Rusfertide 的新疗法在治疗真性红细胞增多症方面显示出 promising 的效果！

Rusfertide 如何发挥作用？

Rusfertide 是一种注射药物，通过模仿铁调素的作用，限制铁进入血液，从而导致骨髓生成红细胞减少。

临床试验结果如何？

在 70 名真性红细胞增多症患者中，Rusfertide 能够有效控制红细胞比容（血液中红细胞的百分比）在 45% 以下，这是临床上安全水平。同时，Rusfertide 还能够改善患者的瘙痒、盗汗、注意力不集中和疲劳等症状。

Rusfertide 的优势有哪些？

与传统放血术相比，Rusfertide 可以有效减少患者放血的频率，甚至完全摆脱放血术的依赖。Rusfertide 可以有效改善患者的症状，提高生活质量。Rusfertide 具有良好的耐受性，安全性高。

畅想一秒钟……

55 岁的王先生是一名真性红细胞增多症患者，过去几年一直在接受放血治疗。放血术不仅给他带来了身体上的不适，也给他造成了很大的心理压力。

自从开始接受 Rusfertide 治疗后，王先生的生活发生了巨大的改变。他不再需要频繁地进行放血，瘙痒、盗汗等症状也得到了改善，精力也更加充沛了。

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未来展望

Rusfertide 的出现为真性红细胞增多症患者带来了新的希望。目前，一项 3 期临床试验正在全球范围内进行，进一步验证 Rusfertide 的安全性和有效性。

以下是一些值得关注的细节：

Rusfertide 是如何起作用的？它与现有的治疗方法相比有何优势？

Rusfertide 是一种注射药物，通过模仿铁调素的作用，限制铁进入血液，从而导致骨髓生成红细胞减少。

铁调素 是由肝脏产生的激素，是铁运输的主要调节剂。它可以抑制铁从肠道吸收，并阻止铁从肝脏释放到血液中。

Rusfertide 与铁调素结合，激活铁调素受体，从而抑制铁向血液的输出。这会导致体内出现功能性缺铁，从而抑制红细胞生成。

Rusfertide 与现有的治疗方法相比有以下优势：

更有效：Rusfertide 可以更有效地控制红细胞比容，减少患者放血的频率，甚至完全摆脱放血术的依赖。更安全：Rusfertide 的副作用相对较少，安全性高。更方便：Rusfertide 可以通过皮下注射给药，患者可以在家自行注射，方便快捷。

现有的治疗方法包括：

放血术：通过抽血来降低血液粘稠度，这是最传统的治疗方法，但给患者带来了很大的负担。羟基脲：一种可以抑制红细胞生成的药物，但可能导致副作用，如白细胞减少和血小板减少。干扰素：一种可以抑制细胞生长的药物，但可能导致副作用，如疲劳、发烧和肌肉酸痛。鲁索替尼：一种新型的 JAK2 抑制剂，可以抑制红细胞生成，但价格昂贵，且长期安全性尚待明确。

Rusfertide 对不同类型和严重程度的真性红细胞增多症患者都有效吗？

根据现有的研究结果，Rusfertide 对以下患者有效：

原发性真性红细胞增多症继发性真性红细胞增多症对羟基脲、干扰素或鲁索替尼耐药或不耐受的患者

在 REVIVE 试验中，Rusfertide 对 70 名真性红细胞增多症患者有效，其中包括：

60 名原发性真性红细胞增多症患者10 名继发性真性红细胞增多症患者

在 28 周的治疗过程中，Rusfertide 能够有效控制红细胞比容，减少患者放血的频率。

然而，该试验也有一些局限性：

样本量相对较小研究时间较短

因此，需要进一步的大型、长期研究来验证 Rusfertide 对不同类型和严重程度的真性红细胞增多症患者的有效性和安全性。

Rusfertide 何时能够上市？价格如何？

Rusfertide 目前尚未上市。

Protagonist Therapeutics 正在进行一项 3 期临床试验，以进一步验证 Rusfertide 的安全性和有效性。 该试验预计将于 2025 年完成。

如果 Rusfertide 在 3 期临床试验中取得成功，Protagonist Therapeutics 将向美国食品药品监督管理局 (FDA) 申请上市许可。 预计 Rusfertide 最快将于 2026 年上市。

Rusfertide 的价格尚未公布。 预计 Rusfertide 的价格将与其他 JAK2 抑制剂相当，例如鲁索替尼。

参考资料：Kremyanskaya, M., et al. (2024) Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, for Control of Erythrocytosis in Polycythemia Vera. New England Journal of Medicine. doi.org/10.1056/NEJMoa2308809.