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目前中国有4款基因疗法进入3期临床，市场如何支撑起昂贵的基因疗法？在探索多元化支付手段的先行先试中，上海正在构建更多元的支付体系，或许是值得参考的样本。
据CDE统计，截至2024年4月底，中国有4款基因治疗产品进入3期临床，需要考虑商业化的问题。“然而，这些动辄数百美元的产品如何在中国解决支付的问题？我们的医保和商保如何为这些一次性治愈产品买单？”蔻德罕见病中心创始人、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方在5月的2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会上发问。黄如方有一个心愿：让罕见病患者终身治愈。基因治疗产品是实现这一心愿的希望。今年4月，蔻德罕见病中心联合西蒙顾和管理咨询发布了报告《为罕筑基——中国基因治疗市场与支付创新解决方案》（以下简称《方案》），提出分三步实现基因治疗产品可及性的解决方案。其中，第一步提及的地方试点，上海已在试水多元化支付。
黄如方眼下，虽然地方性医疗保障制度已覆盖部分高值药品，但国家医保尚存差距。商业保险对先天遗传性罕见病的基因治疗难以保障。因此，急需设计中国的基因治疗准入模式。“在未来五年内，中国一定会解决基因治疗产品的准入和支付问题，否则中国的基因治疗公司将面临生死存亡的危机。这不是危言耸听。”黄如方说。准入三步走
《方案》的研究总监、蔻德罕见病中心公共政策研究中心项目负责人李林国，介绍了三阶段实现基因治疗产品可行性的详细内容。
李林国在基因治疗准入1.0阶段，把握对外开放政策机遇，率先采取地方多元筹资手段，在先行区内探索早期准入；在2.0阶段，建立国家罕见病基金，将基因治疗以受控准入的方式纳入病种保障，并通过动态HTA评估对支付范围和价格进行动态调整；到了3.0阶段，待价值评估框架和医保机制建设完善后，采用创新支付模式将技术成熟的基因治疗产品战略性纳入国家医保。
李林国说，到了第三阶段，“筹资方面，通过谈判将新一代技术成熟的产品纳入国家医保范围，利用国家医保基金实现广泛覆盖。在价值评估上，结合HTA动态评估经验，对同类基因治疗产品进行精准合理的价值评估，确立医保支付标准，并设立罕见病病种单独价格上限阈值等机制。在支付模式上，创新药品采用价格保密、量价挂钩、阶梯降价等方式，确保医保预算合理可控，同时灵活调整自付比例，保障全人群支付的公平性。”目前已有青岛、上海、陕西等地在罕见病保障上做出积极探索。“我们应继续鼓励地方进行先行先试，为在全国范围推进基因治疗支付积累经验。”李林国说。估值遭遇挑战
《方案》还对中国基因治疗市场提出12点建议（见下图）。西蒙顾和管理咨询经理刘正也参与了这份方案的设计。他关注到基因治疗在价值评估上遭遇一系列挑战。
首要的挑战来自于基因治疗价值的多维度特性，这不仅局限于治疗效果的考量，更涵盖对整体医疗体系乃至社会的影响，而这些影响难以用具体数字来量化。其次，基因治疗作为一次性疗法，其风险和收益通常在长期内才能显现，如何准确评估其长期价值和潜在的不确定性成为了一个亟待解决的问题。第三，基因治疗主要针对先天性遗传疾病的弱势群体，其公益性质不容忽视。这种社会影响也需要得到充分的评估。
刘正刘正举了一个例子。假设国家有100亿元预算可供选择：一是为全民提供基本药物，延长每人寿命10分钟；二是为1000名遗传病患者提供基因治疗，彻底改变他们的人生。虽然从经济学角度看两者等价，但大众可能更倾向于前者。“然而，这种选择忽略了真正的公平。因为，基因治疗能根治遗传病，能从基因治疗层面消除人与人之间天生的不平等，让患者重获健康，并推动社会公平。”他说。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心临床研究管理中心主任孙心岩谈及了临床医生面对患者，经常苦于缺少基因疗法的经历。他说，基因治疗对儿童遗传病治疗潜力巨大，然而，医院却缺乏有效的治疗手段，包括基因治疗和药物。要解决这个问题，需要从支付创新入手，确保研发者能从中获益才能投入研发，形成良性闭环。刘正认为，对于中国而言，基因疗法不仅是生物医药产业的革命性机遇，更要复刻中国新能源汽车崛起的经验。通过创新支付模式，紧抓这一机遇，推动基因疗法在国内的发展。上海先行先试
作为改革开放的前沿阵地，上海市在鼓励以基因治疗产品为代表的创新治疗研制和支付方面作出了积极努力。早在2014年，上海市便积极在罕见病治疗领域迈出步伐，建立了首个地方性罕见病基金会，标志着上海市在探索建立以慈善为主的支付模式方面的先行先试。通过与政府合作，该基金会设立了少儿住院互助基金、溶酶体贮积症专项救助基金等项目，为罕见病患者及其家庭提供支持。
2023年7月，《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》的出台，该措施强调了多方合作的重要性，通过加强商业健康保险产品的供给，推动商业健康保险产品目录与基本医保目录的衔接，旨在将更多创新性强、疗效确切、临床急需的创新药械纳入商业健康保险的支付范围。这一政策的实施，为患者提供更多元化、更便捷的支付选择，进一步减轻患者的经济负担。紧接着，在2023年8月，《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》发布。该方案提出了应积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录的目标，并探索多元复合的支付方式。这包括鼓励惠民型商业医疗保险的参与，探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式。这些举措的推出，有助于推动基因治疗技术的发展和应用，也将为患者提供更灵活、个性化的支付方案，促进了基因治疗产品的可及性。通过不断完善多元支付机制、加强商业健康保险产品供给以及推动创新药物的纳入等措施，推动了上海市医疗健康产业的创新发展。上海市发改委相关处室负责人刘军认为，上海可以构建更多元的医保体系，以满足不同人群的需求。基本医保是主体，商业健康险也要发挥衔接互补作用，它不仅能提高市民的生活品质，还能帮助生物医药和原创药的研发。
刘军“经过调研，我们发现商业健康险和原创药的发展面临系统性的挑战，需要各方一起努力解决。去年，上海的商业健康险保费收入低于北京、深圳，增长速度也低于全国平均水平，这一问题需要引起重视。”他说。商业健康险对生物医药产业和罕见病治疗的重要性不言而喻。目前，商业健康险面临如税收优惠难以落实、产品参保门槛高等困难。刘军认为，要鼓励商业健康险公司研发长期产品，“希望商业健康险的发展能带动生物医药产业和医疗机构的转型升级。”镁信健康首席创新官冯昊预测商业保险即将推出年保费2000元以上的产品，以覆盖带病体投保和高价值药物的全面报销。“对于高价值疗法，即使报销比例仅为50%或30%，也是积极的进步，细胞基因疗法进入中国并与商业保险结合的前景是乐观的。”和元生物董事长及创始人、张江科学城商会会长、瑞鸥公益金会联合创始人潘讴东认为，上海在基因细胞治疗领域具备显著优势，尤其是浦东新区和临港自贸区，应抓住先行先试的机遇。政府可通过资金支持、补贴等手段，促进生产企业、商业保险及终端保险的发展，进而推动整个行业的繁荣。他建议借鉴新能源领域的成功经验，为基因治疗领域提供强有力的政策支持。武田中国公共事务部与患者组织倡导负责人郑文婕认为，《上海市促进浦东新区罕见病医药发展若干规定》已被列入市人大常委五年立法规划，这显示出国家和社会对罕见病的重视和关心，令人鼓舞。同时，受益于科技的迅猛发展，会不断有新的罕见病治疗药物上市，医患各界都迫切需要多样化创新支付模式。她呼吁社会各界共同努力，加快推进政策的倡导和建议，推动罕见病立法工作，让罕见病患者真正受益于突破性的创新疗法。上海市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦说，对于更为昂贵的基因疗法，需要探索新的支付和保障模式。建议从地方层面开始，特别是以上海为试点，其在高值创新产品保障和社会募资方面有显著优势。上海的基因治疗探索应与生物医药产业的发展以及浦东新区的建设紧密结合，共同为罕见病高价值疗法提供新的动力。
从左至右为李林国、孙心岩、潘讴东、郑文婕、康琦、冯昊与刘正。
黄如方最后总结说：“基因治疗产品是未来新兴产业发展的重要基础，能综合体现国家高技术创新能力。这一产业必须上升到国家战略层面，获得国家支持。这一观点要广泛传播，我们需要各方的参与和支持。”编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com总第2143期www.PharmaDJ.com
