据Apellis制药称，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一种一次性使用的穿戴式注射器，用于自行注射Empaveli(pegcetacoplan)。此前，该药物只能使用输液泵进行皮下注射。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见疾病，其特征是红细胞过早分裂，导致溶血性贫血和呼吸急促等症状。2021 年 5 月，FDA 批准Empaveli用于治疗未接受过治疗的 PNH 成人患者以及从 C5 抑制剂依库珠单抗和Ultomiris(ravulizumab)转换治疗的患者。该药物在欧洲名为Aspaveli。

Empaveli并不是PNH的唯一治疗方法，还有通过静脉输注(IV)提供的疗法。Alexion制药的Ultomiris也是一种选择，不过该药物必须由医疗保健提供者进行给药，这与Empaveli不同，Empaveli现在可以由患者自己在家中进行给药。

新型Empaveli注射器旨在为患者在给药过程中提供更大的灵活性；仅供腹部皮下使用。

该装置包括一个用于启动注射的按钮和一个隐藏的针头，该针头在剂量完成后自动缩回。注射时间约为30至60分钟。

“Empaveli持续展示其提高护理标准的潜力，包括PNH疾病指标的快速和持续改善，”Apellis罕见病顾问主管Peter Hillmen博士说。“现在，我们通过Empaveli注射器的批准，进一步改善了患者的体验，这是一种创新的首款大容量注射器。”

Empaveli注射器预计将于2023年10月底上市。

参考来源：‘Apellis Announces U.S. FDA Approval of the EMPAVELI® Injector, a Device to Streamline Self-Administration’，新闻稿。Apellis Pharmaceuticals, Inc.；2023年10月2日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。