记者从跨国药企礼来制药获悉，该企业的阿尔茨海默病疗法创新药Kisunla（donanemab-azbt，每月一次350毫克/20毫升静脉输注）于近日获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知功能障碍（MCI）患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。Kisunla是首个且唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法，这可以降低治疗成本并减少输液次数。

“Kisunla对早期阿尔茨海默病患者有着非常重要的意义，他们亟需有效的治疗手段。我们知道当人们在疾病发生早期时接受治疗，可以让这些药物的潜在获益最大，而我们正在与其他合作伙伴努力改善阿尔茨海默病的检测和诊断。”礼来公司执行副总裁兼礼来神经科学总裁Anne White表示，“我们由衷地感谢参与我们临床项目的患者及其家人，以及持续几十年进行研究的礼来科学家和合作伙伴们。每年，越来越多的人面临着这种疾病的风险，我们致力于为他们改善生活。”

淀粉样蛋白是身体自然产生的一种蛋白质，它可以凝聚在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉蛋白斑块的过度积聚，可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思考问题。Kisunla可以帮助身体清除过度积聚的淀粉样蛋白斑块，并减缓可能导致人们记不住新信息、重要日期和会议、计划管理、做饭、使用家用电器、管理财务以及独立自理能力衰退的情况。

在TRAILBLAZER-ALZ 2三期研究显示，疾病进展最早期的患者使用Kisunla的效果最好。在疾病进展较早的人群中，接受Kisunla治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。依据iADRS量表，在整体人群中，药物治疗则显著减缓了22%。在整体受试者人群中，与研究开始时相比，Kisunla使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%。

不过，该药也存在可能的副作用反应。Kisunla可能会导致与淀粉样蛋白斑块靶向疗法相关的影像学异常（或“ARIA”），这是一种通常不会引起症状的潜在副作用。它可以通过磁共振成像（MRI）扫描检测到，并且当它发生时，可能表现为脑部区域的暂时肿胀，通常随着时间的推移而消失，或者是脑内或脑表面的小出血点。偶尔会发生脑部较大区域的出血。ARIA可能会严重并发生危及生命的影响。Kisunla还可能引起某些类型的过敏反应，其中一些可能是严重并危及生命的，通常在输液过程中或输液后30分钟内发生。头痛是另一个常见的副作用。

资料显示，礼来已在2023年10月向中国国家药品审评中心（CDE）递交了donanemab-azbt的上市申请并获受理，并在同月被纳入优先审评。

同时，该药已在中国境内开展了两项临床试验，一项为已完成的健康人中的PK、安全性和耐受性的I期研究。另外一项为旨在评估Donanemab在存在脑tau蛋白病理的早期症状性AD受试者中的安全性和有效性的全球III期临床研究。

文字：瞿黎春

编辑：王雨濛