每年1月，全球医疗健康和金融投资领域都会聚焦美国旧金山。摩根大通医疗保健大会已在此成功举办42届，成为业界思想交汇与火花迸发的殿堂。今年1月10日，金斯瑞生物科技在旧金山举办了摩根大通年会的“卫星会”——2024金斯瑞生物科技全球产业论坛。细胞基因治疗领域的学术界、投资界和企业界领军人物齐聚，千余业界精英注册了论坛，共襄盛举。尤其是，来自美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品审评与研究中心（CBER）主任Peter Marks、基因编辑先驱之一的David Liu（刘如谦）等重磅嘉宾线上与现场的演讲，为论坛增添了巨大关注度。这些业界大咖共同探讨细胞基因治疗的未来，为行业发展注入了新的活力。

全球细胞基因治疗领域的学术界、投资界和企业界领军人物齐聚论坛

细胞基因治疗正迅速崛起成为医疗领域的关键力量。FDA官网最新数据显示，截至2023年底，CBER已批准34个细胞和基因疗法产品，为患者点亮了治愈疾病的更大希望。金斯瑞生物科技致力于为全球同仁搭建优质交流与合作平台，推动细胞基因产业向前发展。本届论坛汇集了世界各地的专家学者和企业领袖，围绕“创新·突破，共赴细胞基因治疗未来”这一主题，深入探讨了细胞基因治疗领域的新兴趋势和商业化路径。与会者们积极交流分享最新科学研究成果、突破性技术和商业化策略，为推动细胞基因产业发展贡献智慧与力量。

论坛现场

论坛开场，金斯瑞生物科技轮值CEO邵炜慧女士发表了热情洋溢的开幕致辞，她提到，尽管细胞和基因治疗行业经历了起伏，但我们仍然满怀欣喜地看到每天都有新的突破诞生。这些突破和批准不仅激励着细胞基因治疗学术界，也鼓舞着产业的先驱者继续前行。金斯瑞生物科技在过去二十年里，凭借优质的产品和服务，彻底颠覆了基因合成行业，并逐渐发展成为涵盖从早期研究到CAR-T最终产品全阶段的生物科技巨头。自2020年首次举办全球产业论坛以来，金斯瑞生物科技在多地持续为业界同仁创造了宝贵交流机会。金斯瑞生物科技将全力以赴，继续致力于为业界搭建一个充满活力、开放包容的平台，以共同塑造细胞基因治疗领域的美好未来。

金斯瑞生物科技轮值CEO邵炜慧女士发表开幕致辞

金斯瑞生命科学事业群总裁陈睿博士主持介绍了论坛

博德研究所杰出分子生物学家、哈佛大学教授、基因编辑先驱之一David Liu发表主旨演讲

博德研究所杰出的分子生物学家、哈佛大学教授、基因编辑先驱之一的David Liu（刘如谦）带来了以“碱基编辑与先导编辑：纠正导致细胞、动物和患者遗传病变的突变”为主题的主旨演讲。刘教授分享了其实验室在这一领域取得的令人振奋的进展，从2016年开发基于CRISPR的“单碱基编辑”（Base Editor）到最近几年不断更新和迭代，再到如今首款进入临床开发阶段的四重碱基编辑同种异体CAR-T细胞疗法BEAM-201在首例患者给药方面完成了重要的突破，这一成果标志着碱基编辑技术在临床应用方面迈出了重要的一步，为细胞治疗的未来开辟了全新的可能性。刘教授在演讲中强调了科学家和医学界持续不断的努力，以及技术创新对于医疗领域的重要意义。他还分享了团队在探索新治疗方法、改善现有治疗方式方面的进展，展望了碱基编辑技术在未来对遗传性疾病治疗、生命科学和医疗保健方面的广阔前景。

FDA生物制品审评与研究中心（CBER）主任Peter Marks以视频形式发表了题为“促进细胞和基因疗法的发展”在线主旨演讲，深入探讨了基因细胞疗法在医疗领域的发展。他详细介绍了FDA对于促进细胞和基因疗法发展的努力，并提到CAR-T细胞疗法“正呈现出令人印象深刻的发展”，尽管存在潜在风险，“CAR-T细胞疗法的整体好处仍然超过其在获批使用时可能存在的风险”。此外，Marks主任还关注了基因疗法在治疗罕见疾病方面的潜在价值，强调了其长期疗效和治愈可能性。他还深入讨论了基因疗法制造过程中的挑战，并提出了一些解决方案，包括寻找更有效的制造技术和应用平台技术。他还强调了全球合作的重要性，以促使基因疗法在不同国家得到批准。

FDA生物制品审评与研究中心（CBER）主任Peter Marks发表在线主旨演讲

现场观众对Marks主任在线主旨演讲中提到的FDA在促进细胞和基因疗法方面的努力展现出了浓厚兴趣。整个演讲过程中，现场观众全神贯注，对Marks主任关于这一疗法可能遇到挑战方面的见解表示高度赞赏，并对细胞基因疗法的前景充满期待。

除精彩的主旨演讲外，论坛还精心设置了三个圆桌讨论，包括“CAR-T巨擘之思考：加速细胞治疗商业化进程”“迈向下一代基因编辑”，以及“资本界对细胞基因治疗机遇的新判断分享”，同样引人入胜。

产业领袖对话“CAR-T巨擘之思考：加速细胞治疗商业化进程”现场

在CAR-T商业化讨论中，全球知名专注生物医药创新媒体BioCentury的主编Simone Fishburn与传奇生物首席执行官黄颖、阿斯利康首席技术官(T-cell Therapy) ，Neogene Therapeutics技术运营高级副总裁Kanti Thirumoorthy、Capstan Therapeutics首席科学官兼研发执行副总裁Adrian Bot、斯坦福大学医学院助理教授Lekha Mikkilineni，以及阿斯利康血液学研发部多发性骨髓瘤临床开发和战略全球负责人Nina Shah等业界大咖汇聚一堂，共同将“CAR-T巨擘之思考：加速细胞治疗商业化进程”这一话题彻底炒热，他们分享了在CAR-T疗法的研发和批准过程中的经验，包括与监管机构的紧密合作，聚焦于细胞疗法商业化所需的准备，制造创新、监管策略优化以及下一代CAR-T产品面临的挑战等热点话题，强调了技术创新、临床应用以及商业化推动之间的协同作用，并深入探讨了细胞疗法与基因疗法之间的交流将如何推动双方的商业化进程，并对CAR-T技术未来几年内在实体瘤领域取得突破感到乐观。

“迈向下一代基因编辑”圆桌讨论现场

在由Shape Therapeutics副总裁兼工艺和产品开发负责人Ken Prentice主持的“迈向下一代基因编辑”的圆桌讨论中，来自众多基因编辑领域精英分享了他们的独特见解与对未来的展望。CRISPR/Cas9基因编辑开发先驱企业Intellia Therapeutics的首席商务官Derek Hicks、Arbor Biotech首席执行官Devyn Smith、Epic Bio科学创始人Stanley Qi、Remedium Bio首席运营官Alex Goraltchouk和金斯瑞蓬勃生物首席技术官Nathan Mao等讲者充满信心地展望基因疗法未来，包括CRISPR技术、商业化、以及在不同领域的创新。讨论中强调了基因疗法领域的迅速创新和挑战，特别是在交付和制造方面。基因疗法公司需要在时间压力下投入足够资源以确保治疗的安全性和有效性。人工智能被认为是加速创新的关键，但需共享信息推动系统改进。讲者们一致认为，下一代基因编辑技术的不断演进将为科学界带来更多突破和机遇，为医疗行业和患者带来更多的希望和福祉。

在当前资金热潮的背景下，细胞基因治疗商业化的未来正处在关键时刻，投资者们的建议和意见将成为塑造行业未来的重要力量。在“资本界对细胞基因治疗机遇的新判断分享”的圆桌讨论环节中，聚集了众多来自金融界的杰出代表，ARCH Venture Partners联合创始人兼董事总经理Keith Crandell，Deerfield Management合伙人Konstantinos Aprilakis，RA Capital Management分析师Peter Balogh，Flagship Pioneering执行合伙人John Mendlein，礼来亚洲创投创始人兼执行合伙人施毅，7G BioVentures管理合伙人、创始人Vincent Xiang等金融界重量级人物深入讨论了生物技术和医疗行业的未来发展趋势，尤其关注基因疗法和细胞疗法领域的挑战和机遇。讨论中，大家屡屡对当年的决策与当今的现实作对比，强调了相信的力量，分析了资本如何才能真正对于行业发展起到长期助力作用；大家还尤其充分探讨了医疗创新对降低整体医疗成本的潜力，强调了创新的必要性。大家对2024年生命科学领域的展望表示乐观，并表达了对未来的信心。这些投资界精英在彼此碰撞中幽默机智的表达，也使会场内听众席上屡屡传来笑声与掌声。

“资本界对细胞基因治疗机遇的新判断分享”圆桌讨论现场

一年一度的金斯瑞生物科技全球产业论坛在热烈的氛围中圆满落下帷幕。这场盛会汇聚了全球生物医药行业精英的智慧和力量，激发了一场关于细胞基因治疗未来的思想激荡。专家学者们深入剖析了细胞基因治疗领域的最新进展和前沿技术，并坚定地相信，在这个行业中，只有艰苦而杰出的创新，才可以实现使人类健康的永恒梦想，行业的未来永远需要智慧与勇气的结合。