近日，Pyros制药宣布美国FDA已批准Vigafyde，这是首款即用型氨己烯酸口服溶液制剂。Vigafyde适用于作为潜在益处大于视力丧失潜在风险的1个月至2岁婴儿痉挛症儿科患者的单药疗法。

婴儿痉挛是一种罕见的严重癫痫，通常始于不到一岁的患儿。婴儿痉挛可能表现为细微但重复的动作，经常被忽视或误诊。这可能会导致长期的永久性问题，如持续癫痫发作、其他形式的癫痫、自闭症谱系障碍和发育问题。针对这种疾病，目前在美国使用SABRIL（氨己烯酸）及其仿制药进行治疗，前者于2009年获得FDA批准。根据药品标签，SABRIL有500毫克片剂和500毫克口服溶液粉剂。

氨己烯酸是一种用于治疗婴儿痉挛症的药物，旨在抑制γ-氨基丁酸(GABA)转氨酶，从而增加大脑中的γ-氨基丁酸水平。这种释放被认为可以通过调节神经元兴奋性来增强患者的癫痫发作控制。Pyros制药表示，其影响可能超出癫痫发作管理，新的研究表明，在减轻与某些癫痫综合征相关的神经发育并发症方面有潜在的好处。Vigafyde的批准标志着15年来第一个用于婴儿痉挛的新药。

Vigafyde（Vigabatrin，氨己烯酸）以薄荷味口服溶液形式提供，装在150mL瓶中。该制剂预计将于2024年下半年上市。值得注意的是，Pyros制药还有另一种氨己烯酸药物——Vigpoder口服溶液粉剂，其治疗效果与SABRIL相当，于2022年获得FDA批准。Vigpoder是SABRIL口服溶液粉剂的完全可替代、AA级（根据FDA橙皮书，成分和剂型既不存在实际也不存在潜在的生物等效性问题）通用版本。

与其他氨己烯酸制剂相比，Vigafyde是含有100mg/mL氨己烯酸的浓缩溶液，获得相同剂量所需的体积比其他氨己烯酸制剂更小（例如，目前口服溶液制剂的氨己烯酸终浓度为50mg/mL）。在开处方、配药和给药之前验证氨己烯酸制剂的强度和剂量非常重要。

与其他氨己烯酸制剂类似，Vigafyde的处方信息携带与永久性视力丧失风险相关的黑框警告。由于存在这种风险，该药物只能通过一项名为“氨己烯酸风险评估和缓解策略(REMS)计划”的受限计划获得，以确保患者和医疗保健提供者在开始治疗之前做出明智的风险获益决策，并确保在整个治疗过程中正确使用氨己烯酸。

参考来源：‘Pyros Pharmaceuticals announces FDA approval of Vigafyde™ (vigabatrin) as the first and only ready-to-use vigabatrin oral solution’，新闻稿。Pyros Pharmaceuticals；2024年6月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。