冯维勒布兰德病亦称为血管性血友病。近日，美国食品和药物管理局(FDA)扩大了wilate（血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人]）的批准范围，将其纳入常规预防措施，以降低患有血管性血友病(VWD)的成人和6岁及以上儿童的出血频率。

血管性血友病是一种遗传性出血性疾病，会减慢或阻止血液凝固的能力。这可能会导致受伤后异常大量出血。该病在男性和女性中发病率相同，但由于女性月经期间和产后大量或异常出血，而往往更容易注意到这种疾病。这种疾病有三种主要类型——1型、2型和最严重的3型。

Wilate是第一个适用于所有形式的血管性血友病预防性治疗的血管性血友病因子(VWF)浓缩物。针对血管性血友病患者，wilate还被批准用于按需治疗和控制出血事件以及围手术期出血管理。该药物还适用于患有A型血友病的成人和青少年：常规预防以减少出血事件的频率，以及按需治疗和控制出血事件。

此次扩大批准是基于前瞻性、非对照、国际多中心3期WIL-31研究(NCT04052698)的数据，该研究评估了wilate在33名既往接受常规预防治疗的血管性血友病患者中的疗效和安全性。

在先前为期6个月的研究(WIL-29，NCT04053699)中，所有研究受试者均接受了wilate按需治疗。经历至少6次出血（不包括月经出血）的受试者有资格接受为期12个月的wilate常规预防。

该研究的主要终点是将预防性治疗下的总年出血率(ABR)与按需研究期间为同一患者记录的ABR进行比较。

研究结果表明，与按需治疗相比，常规预防使用wilate可使平均总ABR降低84%（ABR比率，0.16[95%CI，0.1-0.27]）。据报告，自发出血和关节出血的ABR比率分别为0.14和0.08。研究中未观察到严重的药物相关不良事件或血栓事件。

参考来源：‘Octapharma USA: FDA grants expanded approval to wilate® as the first VWF concentrate for prophylaxis in all types of VWD’，新闻稿。PRNewswire，发布自Octapharma；2023年12月5日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。