在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中，人体的补体系统会破坏红细胞，在某些情况下患者需要定期输血。C5抑制剂是目前标准的治疗方法，但据估计，10%至20%的患者在治疗期间仍然会出现血管外溶血。阿斯利康Voydeya是一种首创口服D因子抑制剂，作为C5抑制剂的附加药物研发，用于解决这一问题。该药物在3个月前于日本获得全球首批后，现在美国获得了监管批准。

据阿斯利康昨日宣布，美国FDA批准Voydeya(danicopan)作为ravulizumab或艾库组单抗的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的血管外溶血。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的慢性进行性血液疾病。其特点是血管内红细胞被破坏，白细胞和血小板被激活，从而导致血栓形成。它是由出生后任何时间都可能发生的获得性基因突变引起的。这种突变导致产生缺失重要蛋白质的异常血细胞。血管外溶血是一种导致血管外红细胞破坏的疾病，这会导致患者贫血症状持续，可能需要输血。

艾库组单抗和ravulizumab是旨在阻断补体系统蛋白C5的抗体药物，即C5抑制剂。这些药物以静脉输注的形式给药。Voydeya是每日一次的口服片剂，旨在阻断D因子，D因子是一种在增强补体系统反应中发挥作用的蛋白质。

与在日本一样，在美国的获批也基于双盲、安慰剂对照3期ALPHA试验(NCT04469465)的数据。该试验为期12周的初步评估结果已于2023年12月发表在《柳叶刀血液学》上。

试验结果显示，在12个月的随访期内，与单独使用C5抑制剂相比，Voydeya联合C5抑制剂可以持续改善血红蛋白水平，使红细胞破坏标志物减少，并减少输血的需求。

Voydeya的总体耐受性良好，最常见的不良反应（发生率≥10%）是头痛。其处方信息携带一项黑框警告，涉及由包在荚膜内的细菌（包括脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和B型流感嗜血杆菌）引起的严重和危及生命的感染的风险增加。

目前，阿斯利康也在探索扩大该药物标签的可能性。一项2期临床试验正在测试该药作为地理萎缩的单一疗法。地理萎缩是一种与补体系统过度活跃有关的老年黄斑变性的晚期形式。

参考来源：‘Voydeya approved in the US as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab for treatment of extravascular haemolysis in adults with the rare disease PNH’，新闻稿。AstraZeneca；2024年4月1日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。