转自：药明康德

日前，Immusoft公布首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症（MPSI）患者的积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。初步数据显示，该患者的疾病生物标志物指标获得改善，在接受一次ISP-001治疗8个月后，已停止使用标准酶替代疗法（ERT）。

MPSI是一种罕见且致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶）的能力。当糖链无法分解时，它们会在细胞中积聚并造成渐进性损伤，这种积聚会发生在包括大脑的组织中。在最严重的情况下，受影响的儿童在确诊后很少生存超过十年。

ISP-001是一款经过基因工程改造的自体B细胞疗法，使用非病毒载体将表达α-L-艾杜糖苷酶的转基因引入B细胞中，让经过改造的B细胞生成治疗性蛋白。这些细胞输注回患者体内可成为患者体内的蛋白“生产工厂”，可以长期生产大量治疗性蛋白，从而改善患者症状。

日前公布的临床试验结果显示，首位接受ISP-001治疗的患者在接受治疗3-8个月后，尿液中的多糖疾病生物标志物水平降低到正常范围内。这名患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平在接受治疗6个月时降低25%。这是FDA认可的一个与MPSI疾病活动相关的替代终点。

生物标志物之外，这名患者的6分钟行走检测表现提高30%，并且肩部活动范围在6个月时得到改善。关节僵硬是MPSI的症状之一。在接受治疗8个月后，该患者停止使用标准ERT疗法，随后的一个月里，6分钟行走检测表现仍然获得改善，不过幅度比6个月时有所下降，肩部活动范围的改善得到维持。

ISP-001的耐受性良好。截至2024年9月19日，尚未报告任何不良事件。

（转自：药明康德）