9月，美国及欧洲的生物医药行业共发生25起融资事件，融资规模达24.76亿美元，其中值得关注的有：
（1）癌症精准放疗领域：9月，该领域的生物医药企业融资有3起，其中不乏融资1.75亿美元的Atkis Oncology、1.03美元的PanTera等大额融资；
（2）自体免疫领域仍是热点：9月，该领域的生物医药企业融资有5起，其中本月融资规模最大的药企Candid Therapeutics即来自这一领域。
（3）前沿技术路线与新靶点受到关注：9月，实体瘤细胞疗法公司ArsenalBio、SARM1抑制剂公司Nura Bio、大环类药物公司Circle Pharma、新一代呼吸道疫苗企业Vicebio、抗真菌药物公司F2G等前沿技术公司均获得大额融资。
1、Candid Therapeutics：管线来自中国的双抗药物公司
9月9日，Candid Therapeutics宣布完成3.7亿美元的A轮融资，本轮融资由Venrock Healthcare、Fairmount、TCGX、venBio Partners共同领投，Foresite Capital、Third Rock Ventures、富达、Samsara BioCapital、Qiming Venture、OrbiMed、Boxer Capital、Redmile、Vida Ventures、Franklin Templeton、LifeSci Venture、Mirae Asset、Polaris、Soleus Capital等知名投资机构参与跟投。这是今年截至目前生物医药行业规模最大的一轮融资，刷新了9月4日细胞疗法公司ArsenalBio完成的3.25亿美元C轮融资的纪录。
本轮融资额包括Candid公司自筹的2.06亿美元，以及并购的两家公司Vignette Bio和TRC 2004此前获得的1.7亿美元：
（1）Vignette Bio：成立于2024年，是一家专注于免疫和炎症相关疾病的创新疗法的公司，由岸迈生物与Foresite Labs联合成立。今年9月，岸迈生物与Vignette Bio宣布，双方就岸迈生物靶向BCMA的T细胞接合（TCE）分子EMB-06，达成了一项授权许可协议。
根据协议，岸迈生物将授予Vignette在中国以外开发和商业化EMB-06的独家权利，而岸迈生物将保留EMB-06在大中华区的权利。岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。
（2）TRC 2004：成立于2024年，由嘉和生物与投资机构Two River、 Third Rock成立。今年8月，嘉和生物宣布与TRC 2004订立许可协议以及股权协议。根据许可协议，嘉和生物同意授予TRC 2004全球独家许可（不包括中国）GB261药物的权益。
根据协议，作为许可的代价，嘉和生物将获得TRC 2004的股权、数千万美元的首付款、高达4.43亿美元的里程碑付款以及占净销售额个位数到双位数百分比的分层特许权使用费。
通过对两家公司的并购，Candid公司建立了核心管线：
（1）CND106（EMB-06）：一款新型的BCMA×CD3 T细胞接合器双抗，这种双抗通过结合肿瘤细胞表面的BCMA和激活T细胞，介导T细胞特异性杀伤表达BCMA的肿瘤细胞，主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）；
（2）CND261（GB261）：一款新型差异化CD20/CD3双特异性T细胞接合剂（TCE），具有超低CD3结合亲和力和完整的Fc功能。其通过体外测定和体内模型显著抑制rituximab耐药癌细胞的增长，T细胞激活的同时相较同类产品有较低的细胞因子释放。
CND106和CND261都完成了1期剂量递增研究，都显示出成为各种自身免疫性疾病最佳疗法的潜力。
在公司初创时获得众多知名机构的投资，完成对行业资源的整合，与Candid的创始人兼首席执行官Ken Song的卓越行业成就密不可分，Ken Song博士拥有25年的行业经验，曾担任Ariosa Diagnostics（被罗氏收购）、Omniome、Metacrine和Ablaze Pharmaceuticals的首席执行官或董事长，而最为业内知名的是RayzeBio的创始人。
RayzeBio自2020年7月公司成立三年内完成4.18亿美元的融资，并于2023年9月完成3.5亿美元的IPO融资，2024年2月，RayzeBio被百时美施贵宝以41亿美元的价格收购，创下了业内多项记录。
2、ArsenalBio：英伟达支持的实体瘤CAR-T疗法公司
9月4日，ArsenalBio宣布完成3.25亿美元的C轮融资，本轮投资人包括ARCH Venture、Milky Way Investments Group、Regeneron Ventures、NVentures（英伟达的风险投资部门）、T.Rowe Price Associates、Rock Springs、软银、百时美施贵宝、Byers capital、Hitachi Ventures等机构。
ArsenalBio成立于2018年，是一家专注于可编程细胞疗法的公司。
利用合成生物学的工具包，ArsenalBio采用精准插入、逻辑门、克服肿瘤微环境免疫抑制性等多个模块，对患者自身的T细胞进行基因工程改造，以设计增强型CAR-T细胞疗法，在提高T细胞抗癌活性的同时，降低其潜在毒性，进而根除实体肿瘤。
目前，ArsenalBio的管线包括卵巢癌、肾癌和前列腺癌的候选药物，以及与百时美施贵宝合作开发的针对其他实体肿瘤的疗法。
（1）AB-1015：一款靶向ALPG/P和MSLN的细胞疗法，这两种蛋白在70%以上的原发性卵巢癌中共表达。采用双抗原逻辑门控技术，T细胞只在肿瘤部位被激活，从而减少对健康细胞的伤害。AB-1015还被设计用于敲除FAS和PTPN2，保护T细胞免受FAS介导的肿瘤凋亡，增强了T细胞的扩增能力和抗肿瘤持久性。
（2）AB-2100：与AB-1015类似，应用了同样的逻辑门控技术，靶向癌症患者中大量肿瘤中存在的蛋白质抗原，在现有基础上增加了增强抗肿瘤杀伤力的改进。AB-2100正在进行治疗透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的1/2期临床试验，已被美国FDA授予 “快速通道 ”称号。
由于在公司围绕CAR-T进行了系统化的工程化改造设计，使得CAR-T在实体瘤领域有潜力复制血液瘤的成功，Arsenal Biosciences吸引了罗氏、百时美施贵宝等大药企的合作：
（1）2020年12月，ArsenalBio宣布与百时美施贵宝达成合作，并于2022年1月，双方宣布扩大了这一合作；
（2）2022年9月，ArsenalBio宣布与基因泰克达成多年合作，两家公司将部署ArsenalBio的专有技术，用于T细胞的高通量筛选和工程化，以确定基于T细胞的疗法中的关键成功回路，ArsenalBiol将获得7000万美元的预付款以及研究、开发和商业里程碑。
在一级市场，ArsenalBio已经完成了两轮融资：
（1）2019年10月，ArsenalBio完成了8500万美元A轮融资，投资方有Westlake Village BioPartners，帕克癌症免疫疗法研究所（PICI)、Kleiner Perkins等著名机构；
（2）2022年9月，ArsenalBio宣布完成2.2亿美元B轮融资，投资方有软银、百时美施贵宝、Byers Capital、Emerson Collective Investments、Green Sands、Sixth Street、Westlake Village BioPartners、UCSF基金会投资公司、Euclidean Capital、Waycross Ventures等机构跟投。
3、Atkis Oncology：多家大药企支持的精准放射疗法公司
9月30日，Aktis Oncology宣布完成了1.75亿美元的B轮融资。本轮融资由RA Capital、RTW Investments、Janus Henderson Investors领投，Avidity Partners、百时美施贵宝、礼来、默克旗下的MRL Ventures Fund、T. Rowe Price Associates等机构跟投。
Aktis Oncology由生物医药投资机构MPM Capital于2021年孵化设立，专注于研发治疗各种实体瘤的新型靶向α放射性药物。Aktis利用专有平台来生产具有α放射治疗理想特性的肿瘤靶向剂，将放射性同位素与微型蛋白质结合起来，在选择性和肿瘤渗透性方面具有潜在优势。
目前，公司已确定微蛋白作为引导其有效负载到达目标的分子，主导项目以 Nectin-4为目标，Nectin-4是一种在尿路上皮癌和其他癌症中发现的肿瘤相关抗原。
今年5月，Aktis宣布与礼来达成多靶点发现合作协议，礼来将使用Aktis的新型微蛋白技术平台生产抗肿瘤放射性药物。Aktis将收到6000万美元的预付款，以及后续至多11亿美元的潜在里程碑付款。
随着阿斯利康、百时美施贵宝、礼来等大药企纷纷入局放射药物领域，Aktis Oncology在一级市场也受到了诸多机构的追捧：
（1）2021年3月，Aktis完成了7200万美元的A轮融资，本轮融资由MPM Capital、EcoR1 Capital和Vida Ventures共同领投，Octagon Capital、TCG Crossover、诺华和百时美施贵宝跟投；
（2）2022年8月，Aktis完成了8400万美元的A+轮融资，本轮融资由默克旗下的风险投资部门MRL Ventures Fund领投，Pappas Capital、Cowen Healthcare Investments、ArrowMark Partners、Mirae Asset Venture, Timefolio Capital等机构跟投。
4、Nura Bio：新一代CNS小分子药物企业
9月17日，Nura Bio宣布完成1.4亿美元的A轮。本轮融资由The Column Group领投，Samsara Bio Capital、Euclidean Capital、Sanofi Ventures等机构跟投。
Nura Bio成立于2018年，由The Column Group和科学创始人Marc Freeman博士、Steven McKnight博士联合设立，是一家致力于开发用于治疗衰弱性神经疾病的神经保护小分子疗法的公司。
Nura Bio的主要管线集中于NAD水解酶SARM1，SARM1最初在Freeman博士的实验室中被发现是一种有效的轴突死亡因子，用以阻止轴突变性和/或调节小胶质细胞对变性和损伤的反应，目标是在中枢、外周和眼神经系统疾病中提供神经保护。
Nura Bio旗下最主要的管线NB-4746是一款具有脑渗透性的SARM1抑制剂。SARM1是一种富集于神经元的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD）水解酶，已被证明是重要的轴突内在代谢传感器及轴突退化的核心驱动因素。
NB-4746在肌萎缩侧索硬化症（ALS）、多发性硬化症（MS）、创伤性脑损伤（TBI）和化疗诱导的周围神经病变（CIPN）多个临床前疾病模型中提供了显著的结构和功能保护。
目前，NB-4746已在健康志愿者中进行的1期临床试验中取得成功，具有良好的耐受性，没有相关的严重治疗不良事件。Nura Bio计划于2025年在患者群体中启动1b/2期临床试验。
5、Superluminal Medicines：英伟达投资的AI驱动GPCR药物企业
9月9日，Superluminal Medicines宣布完成1.2亿美元的A轮融资，本轮融资由RA Capital Management领投，Insight Partners、NVentures（英伟达）、Gaingels、Catalio Capital、礼来、Cooley LLP等机构跟投。
Superluminal于2022年由RA Capital Management孵化成立，是一家以AI技术为核心的小分子药物研发创新企业。
Superluminal将AI技术与生物学、化学和计算无缝集成打造了一个药物研发管线平台，有潜力准确地模拟蛋白质形状，设计出高选择性的化合物，以提高药物研发的速度和准确性。
在多种前沿技术的加持下，Superluminal选择了与多种疾病相关但研发难度较高的GPCR靶点作为研究方向。GPCR是一个庞大的膜蛋白家族，约35%的已批准药物以GPCR为药物靶点。然而，800多个GPCR中有70%是不可成药的，只有138个具有实验性的活性状态蛋白质结构。
Superluminal Medicines的创始人曾在AI领域先驱药企Schrödinger担任副总裁兼首席商务官、Evotec担任商务发展高级副总裁。
2023年8月，Superluminal Medicines完成了3300万美元种子轮融资。本轮融资由RA Capital领投，Insight Partners、Gaingels和NVIDIA（英伟达）跟投。
6、Vicebio：高盛支持的新一代疫苗企业
9月23日，英国生物医药企业Vicebio宣布完成了1亿美元的B轮融资，本轮融资由TCGX领投，高盛另类投资（Goldman Sachs Alternatives）、Avoro Ventures、venBio，UniQuest和创始投资者Medicxi跟投。
Vicebio由Medicxi于2019年孵化设立，是一家针对危及生命的呼吸道病毒感染开发新型疫苗的药企。
呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗的研发难点在于中和抗体主要表位存在于不稳定preF构象中，稳定的postF构象里面则被隐藏起来。而Vicebio从澳大利亚昆士兰大学商业化部门UniQuest的许可获得的Molecular Clamp技术则有潜力解决这一问题。
Molecular Clamp技术独特地稳定了病毒糖蛋白的高度免疫原性“预融合”构象，能够生产出易于制造的高效疫苗，以即用型预充式注射器的形式提供。该技术在呼吸道合胞病毒（RSV）、人偏肺病毒（hMPV）、副流感病毒、流感和冠状病毒等多个呼吸道病毒领域有着广泛的应用潜力。
目前，Vicebio布局了4条研发管线，其中进度较快的有：
（1）VXB-241：一款针对RSV和hMPV病毒的二价疫苗，目前还没有类似的二价疫苗上市。临床一期研究的初步读数预计将于2025年中公布。
（2）VXB-251：一款针对RSV、hMPV和副流感病毒3（PIV3）的三价疫苗，这是一种解决老年人剩余重大医疗负担的有价值疗法，目前处于临床前研发阶段。
Vicebio的首席执行官Emmanuel Hanon在疫苗研发方面拥有20多年的经验，其中在葛兰素史克负责全球疫苗研发7年，曾负责四种主要疫苗的发现和开发：四价流感（Fluarix和Flulaval quadrivalent）、呼吸道合胞病毒、带状疱疹（Shingrix）和疟疾（Mosquirix）疫苗。
7、F2G：新一代抗真菌药物企业
9月12日，F2G宣布完成1亿美元的融资，本轮融资由AMR Action Fund、ICG共同领投，Novo Holdings、Advent Life Sciences、Sofinnova Partners、Forbion、Blue Owl Healthcare Opportunities、Morningside Ventures、Brace Pharmaceuticals、Merifin Capital等机构跟投。
F2G是一家致力于开发可治疗威胁生命的侵袭性真菌感染新型疗法的企业，公司发现并开发了一种全新的抗真菌剂：Orotomides，其选择性的靶向是从头嘧啶生物合成途径中的关键酶，与目前市场上的抗真菌剂有着完全不同的机理，并提供了直链杀真菌剂对多种罕见和耐药真菌霉菌感染的杀真菌活性。
Olorofim是第一种口服托莫胺（orotomide）抗真菌药物，可选择性靶向真菌二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）。DHODH是从头嘧啶生物合成途径中的关键酶，对于多种罕见的和有耐药性的真菌感染都具有杀伤力，Olorofim于2019年获得美国FDA突破性治疗认定。
2022年5月，F2G与日本企业盐野义达成4.8亿美元的战略合作，在欧洲和亚洲开发和商业化olorofim，其中包括1亿美元的预付款、3.8亿美元的监管和商业化里程碑以及两位数的销售特许权使用费。
不过，在2023年6月，美国FDA向公司发布了一份完整的回复函（CRL），内容涉及正在研究的抗真菌药物Olorofim的新药申请（NDA），用于治疗治疗选择有限或没有治疗选择的患者的侵袭性真菌感染。完整的回复函与额外数据和分析的请求有关，而Olorofim的上市时间也因此被推迟到2026年。
8、OrsoBio：礼来支持的代谢疾病药物公司
9月6日，OrsoBio宣布完成6700万美元的B轮融资，本轮融资由Ascenta Capital和Woodline Partners联合领投，Samsara Biocapital、Longitude Capital、Envate Sciences、NuevaBio、礼来跟投。
OrsoBio由Samsara BioCapital于2021年孵化设立，是一家专注于为严重代谢紊乱疾病（比如糖尿病、严重血脂异常、脂肪营养不良等）患者开发新型疗法的企业。
尽管胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）通过减少卡路里摄入在体重管理方面取得了重大进展，但GLP-1疗法可能导致肌肉流失并引发降低能量消耗的代谢适应。而线粒体质子载体可直接增加能量消耗，有潜力与GLP-1 RA的代谢作用互补。在临床前研究中，OrsoBio开发的线粒体质子载体显示出减重、保持瘦体重以及改善胰岛素敏感性的效果。
目前，OrsoBio共有六款在研药物，其中大多数药物是从吉利德、耶鲁大学、盐野义、Phenex制药和安斯泰来等药企收购而来：
（1）TLC-3595：来自盐野义授权的一款新型选择性ACC2抑制剂，通过增加脂肪酸氧化（FAO），减少异位脂质积累以及改善骨骼肌和肝脏中的胰岛素敏感性来治疗2型糖尿病，目前处于临床二期研究阶段；
（2）TLC-2716：来自Phenex制药授权的一款肝X受体（LXR）的肝靶向反向激动剂，用于治疗严重的高甘油三酯血症、家族性高胆固醇血症和NASH，目前该公司已经完成了SHT /NASH患者的2a期临床试验，正在计划开展 2b期临床研究；
（3）TLC-6740：一种新型的口服肝脏靶向线粒体质子抑制剂，目前正在推进TLC-6740治疗肥胖症的临床1b期研究和临床2a期研究的启动；
（4）TLC-1180：一款强效、长效的线粒体质子抑制剂，适合每周口服或皮下给药，IND enabling研究预计将于2025年完成；
（5）TLC-1235：来自耶鲁大学授权的一款控释线粒体质子抑制剂（CRMP），在一系列模型和物种中显示出代谢益处，IND enabling研究预计将于2025年完成
（6）ACMSD（氨基羧粘酸半醛脱羧酶）抑制剂项目：ACMSD在肝脏和肾脏中高度表达。在临床前研究中，ACMSD抑制导致线粒体功能改善，并对肝肾损伤具有保护作用。目前，这条来自安斯泰来旗下Mitobridge授权的管线正处于早期发现阶段。
2022年11月，OrsoBio完成了6000万美元的A轮融资，投资方有Longitude Capital、Enavate Sciences、Samsara BioCapital 、NuevaBio和礼来。
