强生公司和传奇生物科技的BCMA靶向CAR-T疗法Carvykti于2022年获得美国FDA的批准，作为治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的五线疗法。现在，该疗法已被批准作为二线疗法。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Carvykti(ciltacabtagene autoleucel)，用于治疗经过至少1种既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺耐药的成人复发性或难治性多发性骨髓瘤(MM)。此前，该疗法仅被批准用于经过4种或以上治疗后的复发性或难治性多发性骨髓瘤。

Carvykti是一种B细胞成熟抗原(BCMA)导向的转基因自体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。结合BCMA表达细胞后，CAR促进T细胞激活、扩增和靶细胞的消除。

该批准基于随机、开放标签、3期CARTITUDE-4研究(NCT04181827)的数据，该研究评估了Carvykti在419名患有复发性和来那度胺难治性多发性骨髓瘤且既往接受过至少1种既往治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的患者中的疗效和安全性。

研究受试者以1:1的比例随机分配，接受一系列单采术、桥接治疗、淋巴细胞清除和Carvykti治疗，或接受医生选择的标准疗法（达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松，或硼替佐米、泊马度胺和地塞米松）。主要终点是无进展生存期。

中位随访15.9个月后，标准治疗组的中位无进展生存期为12个月，而Carvykti组的中位无进展生存期不可评估。Carvykti组的12个月估计无进展生存期率为75.9%，标准治疗组为49.5%。

结果还显示，Carvykti组的总体缓解率为84.6%，标准治疗组的总体缓解率为67.8%。在缓解者中，Carvykti组中有74.0%的患者达到完全缓解或更好，而标准治疗组中只有22.3%。

在获得部分缓解或更好的患者或获得完全缓解或更好的患者中，Carvykti组未达到（not reached）估计的中位缓解持续时间，标准治疗组为16.6个月。

最常见的3级或4级实验室不良反应（发生率大于或等于50%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、血小板减少和贫血。

参考来源：‘CARVYKTI® is the First and Only BCMA-Targeted Treatment Approved by the U.S. FDA for Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma Who Have Received at Least One Prior Line of Therapy’，新闻稿。Johnson & Johnson；2024年4月5日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。