据三星生物制药昨日宣布，美国药监局FDA已批准Epysqli(eculizumab-aagh)的生物制品许可申请，作为Soliris(eculizumab，依库珠单抗)的生物仿制药。这是FDA批准的第二个Soliris生物仿制药。

2024年5月，FDA批准了安进的Bkemv（eculizumab-aeeb）作为Soliris的可互换生物仿制药。安进表示，Bkemv最迟将于2025年3月上市。

Epysqli是一种补体抑制剂，被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者以减少溶血，以及用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。但Epysqli不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征患者。

在美国以外，Epysqli于2023年5月获得欧盟委员会批准，成为欧洲首个依库珠单抗生物仿制药。该生物仿制药也在韩国获得批准。目前，在Epysqli获批并可供使用的国家/地区，除了用于治疗PNH和aHUS患者，Epysqli不得用于Soliris获批的其他适应症。

PNH是一种极为罕见的血液疾病，其特征是红细胞被破坏。当补体系统（人体免疫系统的一部分）反应过度时，就会发生PNH，导致人体攻击自身的红细胞。非典型溶血性尿毒症综合征是一种罕见的遗传性疾病，血管中会形成微小的血栓并阻塞血流，可能导致肾衰竭和心脏病。

Soliris是阿斯利康子公司亚力兄制药的药物，是这些疾病的标准疗法，但许多患者并未按标签规定用药，通常是由于治疗费用高昂，部分患者在1.5年后停药。生物仿制药与现有的FDA批准的生物制剂高度相似，且没有临床意义上的差异，有可能减轻患者的经济负担并改善生物疗法的可及性。这些药物必须符合与其参考药物相同的严格药品质量、安全性和有效性标准。

数据表明生物仿制药和参考药物之间没有显著差异，这为该药物的批准提供了支持。一项包括健康受试者的1期研究(NCT03722329)的结果表明，Epysqli在药代动力学、药效学、安全性、耐受性和免疫原性方面与Soliris相当。

在一项3期试验(NCT04058158)中，PNH患者被随机分配接受Epysqli或Soliris治疗，直至第26周，此时转换治疗方案；然后提供转换后的治疗方案直至第50周。

根据第26周的乳酸脱氢酶(LDH)水平以及第14周至第26周和第40周至第52周的LDH效应曲线下面积(AUEC)来评估临床疗效。

研究结果显示，第26周时Epysqli与Soliris之间的LDH水平平均差异为34.48U/L(95%CI-47.66,116.62)，在预定的等效范围内。此外，Epysqli与Soliris之间LDH的时间调整AUEC比率为1.08(90%CI,0.95-1.23)，也在预定的等效范围内，表明生物仿制药与参考药物之间存在生物等效性。

与Soliris类似，Epysqli的处方信息中也包含黑框警告，该警告与严重脑膜炎球菌感染风险增加有关。Epysqli采用30mL单剂量小瓶包装，内含10mg/mL强度的无防腐剂溶液。

参考来源：‘FDA Approves Samsung Bioepis’ EPYSQLI® (eculizumab-aagh) as a Biosimilar to Soliris (eculizumab)’，新闻稿。Samsung Bioepis Co., Ltd.；2024年7月22日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。