EBT-101-001是首个通过静脉注射的基因疗法，旨在通过腺相关病毒9 CRISPR Cas9多重通路攻击潜伏的HIV前病毒基因组。来自美国的雷切尔·普雷斯蒂（Rachel Presti）博士在今年国际艾滋病大会上公布了其1/2阶段试验的结果。

该试验招募了6名艾滋感染者，分为两个剂量水平组：每公斤0.9x1012和3x1012个载体基因，后者被称为高剂量组。腺相关病毒9以携带潜伏HIV原病毒的CD4+ T细胞为目标。6名参与者中的4名在输注后12周中断抗病毒治疗。

“到目前为止，还没有发现脱靶DNA损伤，”普雷斯蒂说：“我们还在继续跟踪这些感染者。”在所有4名中断抗病毒治疗的参与者中，HIV RNA水平都出现了反弹，但有一名参与者的反弹延迟了近16周，同时艾滋病毒库也出现了显著减少。

“这是最有希望的发现，但只在一个人身上看到，”普雷斯蒂说：“在治疗中断期间，没有人出现急性逆转录病毒综合征。”在没有进行治疗中断的两人中，一名参与者CD4+计数下降，因此不能进行抗病毒中断治疗，另一名参与者尚未达到12周治疗中断的时间点。

“我们正尝试找出那个艾滋病毒反弹延迟、病毒库减少参与者的不同之处，以及我们如何才能让这种情况变得更好，”普雷斯蒂说。虽然6名感染者中出现了9个低级治疗副作用，但没有参与者出现严重副作用。总的来说该研究显示，参与者中的艾滋病毒库“减少程度不同”，“病毒库较小、较简单，且持续接受抗病毒治疗的人更有可能从这种疗法中获益，”普雷斯蒂说。