根据3期PHOENIX试验的结果，Amylyx决定自愿停止使用Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇，AMX0035）治疗肌萎缩侧索硬化症/渐冻症(ALS)。但该公司已决定通过免费药物计划为那些希望继续接受治疗的人提供Relyvrio。
Relyvrio于2022年9月获得批准，是一种口服固定剂量复合制剂，由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成。此次批准基于2期CENTAUR试验（NCT03127514）的数据，该试验表明，与安慰剂相比，Relyvrio显著减缓了渐冻症患者身体功能的丧失。
然而，3期PHOENIX试验(NCT05021536)的主要结果显示，与安慰剂（主要终点）相比，第48周时，该治疗与校订版肌萎缩侧索硬化症功能评定量表总分与起始相比没有统计学显著差异。此外，在次要终点之间没有观察到统计学上的显著差异。该试验的更多数据将于本月在美国神经病学学会年会上公布。
该公司已决定通过免费药物计划为那些希望继续接受治疗的人提供Relyvrio。新患者将不再可以使用该服务。PHOENIX试验的开放标签扩展部分仍在进行中。
值得注意的是，Amylyx还有另一种渐冻症候选药物AMX0114。该药物是一种反义寡核苷酸，旨在靶向编码calpain-2（一种与神经退行性疾病相关的酶）的基因。Amylyx预计将于今年下半年开始AMX0114治疗渐冻症的临床试验。
目前，还有以下几种渐冻症药物：
① 利鲁唑于1995年获得FDA批准，其作用是阻止谷氨酸的释放，谷氨酸是一种神经递质，是神经系统的一部分。过多的谷氨酸可能会损害神经细胞。
② 依达拉奉于2017年获得FDA批准，其作用是减缓渐冻症症状恶化引起的神经损伤。
③ Qalsody于2023年获得FDA批准，其作用是降低脑脊液中SOD1的水平，降低血浆神经丝轻链（神经元损伤的标志）的水平，并对用于对患者体能评分的肌萎缩侧索硬化功能评分量表产生数字上的有利影响。
参考来源：‘Amylyx Pharmaceuticals Announces Formal Intention to Remove RELYVRIO®/ALBRIOZA™ from the Market; Provides Updates on Access to Therapy, Pipeline, Corporate Restructuring, and Strategy’，新闻稿。Amylyx Pharmaceuticals；2024年4月4日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
