骨髓增生异常综合征（MDS）是干细胞不能成熟为健康血细胞的疾病。在美国，每年报告约16000例新发MDS病例，其中三分之一的患者最终将进展为急性髓系白血病(AML)。约3.6%的MDS患者存在IDH1突变，这与较差的总体预后相关。

近日，美国FDA批准了施维雅制药的IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib，艾伏尼布）新适应：用于治疗伴有IDH1突变的复发或难治性MDS。这是第一个批准用于该适应症的靶向治疗。

另外，该机构还批准了Abbott RealTime IDH1检验作为辅助诊断，用于识别具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。

值得注意的是，这是Tibsovo用于IDH1突变癌症的第五个适应症。目前，Tibsovo在美国被批准作为单一疗法治疗IDH1突变复发或难治性AML成人，并作为单一疗法或与阿扎胞苷联合治疗75岁或以上新诊断IDH1突变AML成人。它还被批准用于治疗成人胆管癌。

FDA的最新批准得到了18名患者的数据支持，这些患者参加了IDH1突变的复发或难治性MDS患者的1期开放标签研究AG120-C-001。

FDA指出，通过局部或中心诊断测试在外周血或骨髓中检测到IDH1突变，并使用Abbott RealTime IDH1检测进行回顾性确认。Tibsovo以每日500毫克的起始剂量口服，连续28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行骨髓移植。

在试验中，Tibsovo治疗的患者中有38.9%达到完全缓解，83.3%达到客观缓解。完全缓解的中位时间为1.9个月（范围为1个月至5.6个月）。中位总生存期为35.7个月（范围为3.7个月至88.7个月）。

此外，在9名依赖红细胞或血小板输血的患者中，6名患者（66.7%）在起始后≥56天期间不再依赖输血。此外，7名（78%）患者在此期间保持不依赖输血。

总体而言，与治疗相关的不良事件与Tibsovo已知的安全性一致。这包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。Tibsovo还可能导致一种称为QTc延长的心律异常的病症。

参考来源：‘FDA Approves New Therapy for Rare Form of Blood Cancers Called Myelodysplastic Syndromes’，新闻公告。U.S. Food and Drug Administration；2023年10月24日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。