美国FDA扩大了Veltassa(patiromer)口服混悬液粉剂的批准范围，将其用于治疗12岁及以上儿科患者的高钾血症。此前，该钾结合剂仅被批准用于成人。

该批准基于一项开放标签、单臂研究(NCT03087058)的数据，该研究招募了14名12至17岁（平均年龄14.5岁）患有慢性肾病和高钾血症的患者。该研究包括14天的剂量探索阶段，随后是长期治疗阶段（长达24周），然后是2周的随访期。

受试者（79%为男性，全部为白人）每日一次接受Veltassa粉末口服混悬液；在必要时，根据血清钾水平滴定剂量。起始时，平均血清钾为5.5mEq/L；57%的患者初始eGFR低于30mL/min/1.73m²，约57%的患者接受肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂治疗。

结果显示，血清钾从起始到第14天（主要终点）的平均变化为-0.5mEq/L（95%CI，-0.8，-0.2）。第14天时，50%（95%CI，23-77）的研究受试者血清钾水平在正常范围内（3.8mEq/L至<5.0mEq/L）。据报告，第14天的中位剂量为4.2g/天。

据观察，Veltassa在儿科患者中的安全性与成人相似。与治疗相关的最常见不良反应包括便秘、低镁血症、腹泻、恶心、腹部不适和胀气。

这项儿科研究还纳入了9名6至11岁的患者，然而，在这些患者中评估的给药方案（起始剂量：2g/天；第14天的中位剂量：6g/天）似乎并不有效（血清钾从起始到第14天的变化：-0.1mEq/L[95%CI，-0.7，0.4]）。由于数据不足以确定安全有效的给药方案，因此尚未为该年龄组提供标签建议。

参考来源：Veltassa，包装插页。Vifor Pharma；2023。访问日期：2023 年 10 月 11 日。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。