肾病好消息:伊普可泮上市!

迎夏看健康 2024-08-18 02:25:39

近日,FDA(美国药监局)批准伊普可泮,用于成人高危IgA肾病患者(尿蛋白大于1.5克)。

这是IgA肾病的第三种药物上市。(前两种依次是布地奈德迟释胶囊、斯帕森坦)

可能许多肾友还不知道:

啥是伊普可泮?

Iptacopan是全球首款补体抑制剂。补体是IgA肾脏炎症的发起者,因此补体抑制剂具有阻断肾脏炎症的作用。

2024年4月,Iptacopan被中国药监局批准上市,中文名伊普可泮,用于阵发性睡眠性血红蛋白尿。

当时,伊普可泮治疗IgA肾病的试验只做到了2期,无法批准用于肾病。

要知道,以往中国药监局上市新药时间,普遍比美国药监局落后1年以上,而今年对阵发性睡眠性血红蛋白尿适应症批准上市,只落后了4个月。这说明中国药监局的审批能力在提升;研制伊普可泮的跨国药企:诺华,也越来越重视中国市场。我们有理由相信,我国批准伊普可泮治疗IgA肾病也不远了。

伊普可泮治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的适应症,刚刚在中国获批的同时,2024世界肾脏病大会恰好召开,揭晓了它治疗IgA肾病的3期试验(APPLAUSE-IgAN试验)的中期结果。

中期结果显示:

IgA肾病应用伊普可泮9个月后,尿蛋白下降了44%!

本次审批上市,便是依据APPLAUSE-IgAN试验的中期结果。

44%的降幅,看似不并不能使很多肾友的尿蛋白达标,但他作为补体抑制剂这条途径中唯一的一种药物,可以与其他途径的药物联用。只要医生懂搭配,不愁尿蛋白降不下来。

中期结果(9个月)的目的主要是看尿蛋白获益,而看肾功能获益需要整个3期试验全部完成。到时候我们可以重点看看:如果肾功能下降了,那么下降速度减慢了多少;如果肾功能提升了,那么提升幅度是多少。

既然伊普可泮已经在我国上市,我国IgA肾友能不能用它?

理论上来讲,我国药监局未批准的药物,国内一般是不用的,这相当于“无照驾驶”。

当然,这只是理论上。实际上,医生有一定的特事特办的灵活决定权。在应用已有药物无法控制病情的情况下,对于机制符合、试验也成功了的药物,虽未获得国家药监局批准,医生可以向医院伦理委员会提交申请,超适应症用药。

历史上在肾内科,普利/沙坦类药物、列净类药物、以及现在正在试验审批的非奈利酮,等等药物,有很多先应用、后批准的先例。

有的时候,超适应症用药申请多了,你不超,反而成了“不科学的做法”。有的省份会直接出台超适应症用药指南,统一超适应症,其他省份也默契遵守,已然成了业界惯例,国家药监局也并不干预。

所以本次美国药监局批准,虽不能直接用于我国,也给了我国肾病医生很大的信心,为超适应症用药申请做了铺垫。

最后,最关键的来了:价格。和以往的其他很多便宜药不一样的是:

目前的伊普可泮非常贵!

3.54万元一盒,一盒用一个月,一年要12盒也就是12×3.54=42.48万元。

每年42万,这个价格贵吗?

贵不贵,要看和谁比:

和发达国家的价格相比,我国的这个价算是低了;

但和咱们广大IgA肾友的收入相比,这价格显然贵得离谱!只有少数肾友负担得起。

我国家庭平均年收入10.27万元/家,只有伊普可泮的4分之1。我曾经说过:任何超过家庭年收入的药物,都不应该成为一线方案。(除非是救命药,但肾病不是致命性疾病、伊普可泮也救不了命)

伊普可泮的作用,主要还是未来可期:

一是作为全球首款成功的补体抑制剂,打开了一条新的治疗途径,这会吸引更多药企加入进来,通过补体途径为肾友们改善肾脏损伤;

二是随着时间推移,十来年后价格会显著下降,到时候王谢堂前燕、飞入百姓家!

15 阅读:4430
评论列表
  • 2024-08-18 13:13

    收割全球,又一次资本的胜利。

    纪律为王 回复:
    有本事你有病不要看医生吃药。你吃的无论是什么药,都是资本家生产出来的。
    不敢说 回复: 纪律为王
    防为主,我找方自己开药食[呲牙笑][呲牙笑][呲牙笑][呲牙笑]
  • 2024-08-21 05:08

    够狠,这个价格还说不贵。

  • 2024-08-18 18:41

    印度没有知识产权、一样仿制、几十万一年有多人用得到、不是百分百

    路德维希 回复:
    那你又知道我国付出了什么代价?你以为我国研制药品就没有试验的吗?
    L T 回复: 路德维希
    有啊,但是也要看条件,就是我们试药还是人性点的,起码有偿还危害性没那么大,很多条件不是太好的都去做试药人,一般也不会出太大问题,但是印度嘛全靠运气也看命
  • 2024-08-18 14:01

    科技狠活,真是姜太公钓鱼愿者上钩,