2024年10月4日，《Targeted Oncology》发表了靶向BCMA的学术型CAR-T疗法HBI0101治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的I期临床试验结果（NCT04720313）。

多发性骨髓瘤（MM）是一种无法治愈的血液恶性肿瘤，几乎所有MM患者最终都会经历复发。而靶向BCMA的CAR-T疗法的出现更是在很大程度上改变了复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者的治疗格局。HBI0101是一种靶向BCMA的学术型CAR-T疗法。

代号：HBI0101

靶点：BCMA

美国首次获批时间：尚未获批

中国首次获批时间：尚未获批

临床数据

在这项I期临床试验中，纳入了复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这些患者之前接受过3种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体。

关于基线特征，中位年龄为64.5岁，大多数患者为女性（n=43）。大多数患者（71%）患有高风险疾病。此外，26%的患者患有髓外疾病，87%为三重难治性，38%为五重难治性。先前治疗线的中位数为4。

研究结果显示，靶向BCMA的学术型CAR-T疗法HBI0101在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的客观缓解率（ORR）为92%。严格完全缓解（CR）/CR率为55%，极佳的部分缓解（VGPR）率为21%，部分缓解（PR）率为16%，疾病进展（PD）率为8%。流式细胞术灵敏度为10-5的最小残留病（MRD）阴性率为74%。

在总体人群中，中位无进展生存期（PFS）为11.6个月，中位总生存期（OS）未达到。

安全性

关于安全性，血液学不良反应（AE）包括贫血（3/4级，62%）、血小板减少（3/4级，42%）和中性粒细胞减少（3/4级，99%）。3级及以上的血小板减少症和中性粒细胞减少症在28天后持续存在，分别占6%和1%。74%的患者免疫球蛋白水平低于400mg/dL，38%的患者需要静脉注射免疫球蛋白替代。其他3级或以上的不良事件发生在11%的患者中，6%的患者发生继发性肺癌、甲状腺癌、膀胱癌、胆管癌和皮肤癌。

95%的患者发生细胞因子释放综合征，尽管大多数事件为1/2级（76%），但19%为3级。只有4%的患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征，均为1/2级，且无治疗相关死亡。

小结

总的来说，靶向BCMA的学术型CAR-T疗法HBI0101在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出较高的客观缓解率和可管理的安全性。

参考来源：

https://www.targetedonc.com

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