刘先生确诊肺癌时病情已经发展到晚期，出现了纵膈淋巴结、双肺转移，失去了手术治疗的机会。不愿意放弃的一家人为他进行了全基因组测序，结果发现基因内有一种很罕见的PRDX1 - NTRK1融合，这种类型的融合会促进癌症的发展。

当时有一个新型抗癌药2018年在美国已经获批上市了，但药物每年的治疗费用需要260万元人民币左右，刘先生只能望而却步，之后他在当地接受了克唑替尼、化疗。

时间来到了2019年，他幸运的等到了全球首款上市的NTRK抑制剂拉罗替尼在我国开展的临床试验，又因为特殊的融合基因顺利入组，免费接受了相关治疗。

在2个月的治疗后，他的肿瘤缩小了近30%，且发生了持久的响应。该药的出现给刘先生带去了新的希望，让无数和他一样的患者获得“新生”的可能性。

癌症是一种十分复杂的疾病，种类繁多且发病原因各不相同。目前传统的癌症治疗方案仅对特定的癌症类型有效，而一些罕见的癌症或是有基因突变问题的癌症患者，使用传统的治疗方案治疗往往效果不佳。

近年来，医学界一直在寻找一种可打破癌种限制、效果好的癌症治疗方案，而广谱抗癌药物拉罗替尼的出现让这一愿景成为现实。

拉罗替尼在临床上有“抗癌神药”的美誉，因其可阻断NTRK基因突变，通过高选择性地结合NTRK融合基因编码蛋白产物，阻断下游信号通路激活和传递，让存在于这些突变内的癌细胞生长和增殖被阻断，发挥抗癌作用。无论是哪种癌症的类型，只要体内有NTRK基因突变，就可以使用拉罗替尼进行治疗。

那NTRK基因到底是什么？NTRK融合多见于多个儿童以及成人肿瘤组织中，不过，在不同年龄的患者人群和癌症类型中存在比较大的差异。其主要多发生在婴儿型纤维肉瘤、先天性中胚叶细胞肾瘤以及累及乳腺/唾液腺的分泌性肿瘤等瘤种中，但在肺癌、结直肠癌等常见的癌症类型中较为少见，患病率不足0.5%。

2018年11月26日，拉罗替尼获美国食品药品监督管理局批准用于NTRK基因融合的实体肿瘤成人以及儿童患者的治疗。

2022年4月13日，拉罗替尼在我国获批用于治疗NTRK基因融合且无已知获得性耐药突变，局部晚期、转移性、局部切除可能导致严重并发症、没有良好的治疗方案或过往治疗失败的成人、儿童患者。

2024年11月28日，消息称不限癌种的精准靶向药拉罗替尼胶囊、口服溶液进入我国2024年医保目录内，这对很多有关的癌症患者而言无疑是一个振奋人心的消息，要知道这种抗癌药的价格并不便宜，甚至是称得上“天价抗癌药”。

在美国，拉罗替尼每个月的治疗费用高达32800美元，换算成人民币一年需要260万左右，这对于大部分来说是天文数字。而在拉罗替尼进入医保后，定价得到了很大降幅，胶囊的医保中标价格为31500，溶液则根据规格不同定为5625元、11250元。虽然还是不便宜，但相较于原先的价格已经降价了许多。

拉罗替尼在治疗癌症上，有其独特的优势，这4个是最为主要的。

1、只看基因突变，不看癌种

过往的癌症治疗方案里，不同类型的癌症需要不同的治疗方案。而拉罗替尼则不看癌种只看基因突变，只要是携带NTRK基因融合的癌症患者，无论是结直肠癌、肺癌、胃癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌，还是其他什么类型的癌症都有希望治疗。

2、治疗效果好

有研究发现，20位预计生存不足6个月的NTRK突变阳性肺癌患者，在接受拉罗替尼治疗后，有效率高达73%、1年内无进展生存率为65%，中位生存期达到了40.7个月；有关肉瘤的3项研究则显示，拉罗替尼肉瘤整体缓解率为72%、2年无进展生存率为52%。

《柳叶刀》杂志2018年公布的儿童癌症治疗数据显示，拉罗替尼的有效率高达93%。

3、快速持久的响应

拉罗替尼具有起效快、作用持久的特点，起效时间为1.84个月，71%的患者在1年后仍然有效。有数据显示244位接受治疗的患者中64%已经存活了4年，这是癌症临床试验中十分罕见的。

4、安全性高

相较于传统化疗药物，拉罗替尼的安全性更高。70例接受治疗的患者中大部分只出现了发热、腹痛、腹泻等轻微不良反应，并未出现会让患者停药的严重不良反应。

但不是所有人群都适合使用拉罗替尼，只有体内有NTRK基因融合的患者才能获益。建议所有晚期的实体瘤患者都进行NTRK基因融合检测，一些NTRK基因融合率高的癌症，可考虑在传统治疗之前就进行相关基因检测。

新型药物的问世会给无数患者带去新的希望，但对此也别盲目推崇，如若体内没有NTRK基因融合的患者，使用了也于事无补。

参考资料：

[1] 《“不限癌种”的传奇抗癌药—拉罗替尼！》. 梅斯肿瘤新前沿 2023年03月02日

[2] 《《拉罗替尼：抗癌传奇之钥》》. 癌友交流圈 2024年11月21日

[3] 《不限癌种，只认突变，一文了解抗癌传奇药物拉罗替尼！》. 江苏药品监管 2023年05月13日

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