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编者按

在第27届全国临床肿瘤学（CSCO）大会上，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖先生指出，我国尚未构建起激励临床医生参与IIT的政策环境，需要促进中国临床研究机构与临床研究融入创新循环之中。他呼吁，临床医生不应仅限于看病，他们还应积极开展临床试验，参与产学研结合，为中国开发出真正“First in Class”创新药。此外，他认为，行业面对当前诸多挑战，绝不能以资金不足为由，让创新停滞不前；相反，应秉持“穷则思变”的精神，进一步解放思想、在完善市场政策上多下功夫。在支付端，中国创新药不是要求医保“包养”，而是“包容”，更要“松绑”；让它们有机会展现市场竞争力。

以下是宋瑞霖先生的现场报告整理，供业界参考。

宋瑞霖

当下，在审视中国医药创新发展的历程与未来趋势时，我们不得忽视当前所面临的严峻挑战。中国对于经济发展的重视，尤其是对医药产业的关注，已达到了前所未有的高度。然而，这一背景之下依然隐藏着令人警醒的现实：在最近3年内，中国医药工业的增长速度从长期高于中国经济GDP平均增速的状态，突然急剧下滑。根据中国政府网官方数据，2023年中国GDP同比增长5.2%，与“十四五”以来（即自2021年起）我国医药工业主营业务收入年均9.3%的增速相比，2023年中国医药工业企业营业收入出现同比下降，据国家统计局数据，这一具体降幅为4%。这一数据反映了医药工业在2023年面临的挑战，无疑为整个行业发展敲响了警钟。在目睹当前低增长之态势时，却为我们提供了一个宝贵的契机，促使行业沉静思绪，深刻审视制药行业的现状与发展脉络。正如CSCO基金会理事长、中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长、中国药促会肿瘤临床研究专委会主任委员李进教授在今年CSCO大会上指出，中国新药研发领域中，“Me too”药物泛滥，真正意义上的“First-in-Class”创新药却凤毛麟角。诚然，即便是欧盟、日本，其创新药的数量亦并非繁多。鉴于我国创新基础起步较晚，尚待夯实之实情，对此现象，我们无需过分苛求。然而，作为全球第二大经济体，一个矢志于创新驱动发展、追求自主创新能力的国家，我们不得不深思：为何中国的“First-in-Class”药物未能如我们所愿的大量涌现？关于中国生物医药创新未来的讨论，敬请关注第八届研发客临床年会。我们思考，研发人员在新药开发过程中，其关注焦点究竟是药物本身，还是疾病本质，这一选择将直接决定一个国家所研发的药物能否真正填补临床空白，满足临床迫切需求。若研发者的目光聚焦于疾病本身，药物的开发必然源于临床实践；相反，若企业仅着眼于分子本身，势必会陷入对新靶点与新分子的盲目追逐，局限于如何对现有药物进行改良。如此这般，企业所能达成的最佳成就是“Best in Class”，而绝非“First in Class”。

三大原因：制约创新发展

当前，在我看来，中国创新药开发的首要任务在于中国的临床研究者。需要促进中国临床研究机构与临床研究融入创新循环之中，即实现转化医学所倡导的“从病床至实验室，再回归病床”的闭环流程。此间存在的脱节现象，乃是亟待克服的重大挑战。我国尚未构建起激励医院的临床医生积极参与研究者发起的临床试验（IIT）的政策环境，此现状不免令人感到遗憾。即便近期国家卫健委发布的文件——《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，也仅是对已上市药品增加适应症的IIT表示鼓励，而对创新药研发阶段的IIT则缺乏相应支持，这反映出各方在此议题上尚未形成真正共识。源头创新需要政策的不断松绑和临床研究意识的提高。临床医生不应仅限于看病，他们还应积极开展干预性的临床研究，参与产学研结合，为中国开发出真正的“First in Class”创新药。在本次CSCO学术会议上，我们听到了许多优秀的研究报告，但遗憾的是，这些报告大多聚焦于已上市产品临床用药经验，及注册性临床试验，鲜有专家报告从临床中发现新机理、新适应症，并形成产学研结合的成功案例。这正是当前中国与美国在创新药开发领域的真正差距所在。从进步的一面来看，由于政策允许医疗机构内开展基因与细胞药物试验，其结果可用于注册申请，这一政策开放使中国已成为全球CAR-T细胞疗法审批上市最多的国家，甚至超越了美国。这充分说明，医药创新是一个政策导向性极强的领域，其对政策的敏感性尤为显著。若国家能制定完善且有力的政策，我坚信，必将激发临床医生与行业携手，产生更多创新成果的产生。其次，中国创新药要可持续性发展，合理的回报机制是基石。近年来，得益于中国本土创新靶向药的应用，中美两国在肺癌患者术后5年生存率上出现了显著变化。中国肺癌患者10年术后5年生存率已从30%提升至40.5%。尽管与发达国家仍存在差距，但这一进步无疑凸显了创新药所带来的巨大社会价值。因此，在评估创新药时，应更加注重其社会价值，而非仅仅局限于药物与生存期的对比，以免陷入格局与价值的狭隘之中。从国际经验分析，以欧洲为例，2023年欧洲仅批准了5个创新药物。相比之下，美国去年批准了49个新药，中国批准了28个，欧洲的新药批准数量显著较少。这一现象背后，部分原因在于欧洲长期采用福利主义政策来控制药品价格，这导致过去二十多年来，美国通过其开放的市场环境，成功吸引了大量欧洲的创新资源。同样值得注意的是，日本在过去20年持续实施药价控制措施，也促使日本企业转向美国寻求发展。即便近期美国政府实施药品降价，实际情况并非如我们所想象的那样。美国政府降价的药品主要集中在上市9年后的小分子药物以及上市12年后的大分子药物上。而更重要的是，美国已实施降价后的药品价格仍比在中国市场的价格高出近十倍。鉴于此，中国必须避免重蹈欧洲和日本覆辙。事实证明，药价管控力度与创新潜力发挥往往成反比。因此，中国应谨慎平衡药品价格控制与创新激励之间的关系，给予创新药合理的回报，促进医药产业的健康发展。第三，创新过程亟需耐心的资本支持，而这份耐心正是源自于对未来市场的坚定信心。如果国家未能建立起合理的市场回报体系，将难以吸引真正的投资。试想，创新是投资者与科学家智慧结合的产物。当科学家怀揣创新理想时，若缺乏投资者的支持，这些创意将仅停留于脑海之中。反之，投资者则期望借助科学家实现市场盈利，进而回馈社会，救治患者，达到多方共赢。因此，若国家未能激活市场准入与回报机制，医药创新的步伐仍将面临重重阻碍。

探索变革：促进创新药繁荣发展

我始终坚信，资金短缺不应成为改革创新的绊脚石。回顾中国40年的改革历程，在邓小平同志的领导下，尽管40年前的中国经济条件远不及今日，但他建设中国市场经济的决心却没有一丝一毫的动摇。因此，我们绝不能以资金不足为由，令创新和改革停滞不前；相反，应秉持“穷则思变”的精神，进一步解放思想，在完善市场政策上多下功夫。从十一届三中全会至今年刚结束的第二十届三中全会，这四十年的时间里，中国经济取得了举世瞩目的成就。在这个过程中，我们确实始终致力于发展经济、提振市场信心，并尊重企业的经营主体地位。近年来，党和政府的一系列举措让人看到了希望的曙光，为未来发展指明了方向。从中央发布的政策文件中能看到，让市场发挥作用、维护企业经营主体地位，已成为中国现代国家政策的核心。当中有一条深刻而朴素的真理：只有企业和市场发展壮大，国家经济才能繁荣昌盛。最近召开的党的二十届三中全会特别强调，要推动医疗、医保、医药的协同发展，创新医疗卫生监管手段，健全支持创新药和医疗器械发展的机制。会议还明确提出要完善市场供求关系决定产品价格的机制，防止政府对价格形成的不当干预。这说明为创新药市场的发展松绑，并给予合理的回报已经到了刻不容缓的关键时刻，相关管理部门需要克制干预产品价格进而干预企业盈利的冲动，尊重企业的经营自主权。医保作为支付方，为医保基金池的安全负责是合情合理的，但其确定的支付价不应成为最终的市场定价。医保作为医疗服务的支付者，不应成为药品价格的制定者。需要尽快建立商业医疗保险和多元支付体系，让患者和医疗机构有更多选择权，让创新药更好的服务于患者。医疗与社会保障是一个庞大而复杂的体系，不应被单一元素所束缚。医保不应仅限于社保，商业医疗保险同样扮演举足轻重的角色。而商业医疗保险的发展，则离不开自费制度的土壤，需要打开医疗机构的自费药市场。未来，商业医疗保险有望成为创新药支出的主流，任何国家的社会保障都难以独自支撑快速发展的医药创新。中国创新药面临的挑战并非单纯要求医保提高报销比例，而是要让市场更加包容创新药，中国创新药不是要求医保“包养”，而是“包容”，更要“松绑”；让它们有机会展现市场竞争力。若药品无法进入医保和医院，其价值便无从体现。因此，必须打破这一恶性循环。在量力而行、尽力而为的前提下，我建议应思考更好地利用资金，既平衡老百姓的支出，又保障产业的发展。这是行业各界共同面临的课题，也是共同努力的方向。另外，我想强调，即便企业过五关斩六将进入医保，倘若中国的创新药无法迅速渗透至医疗机构，在医保成为决定医疗机构生存与发展的关键因素背景下，若医保政策继续对医院实施DRG的支付上实施限制，医生和医院对于采用创新药物的积极性将会降低。在此背景下，中国虽能研发出创新药，却难以孕育出相应的市场。在推动创新药临床应用过程中，与医生建立合理的联系与合作是至关重要的一环。这种联系不仅有助于医生更好地了解创新药，从而将其应用于临床实践中，更能够促进转化医学的成功，推动医学科学的进步。对于创新药而言，医生与患者往往都是初次接触，缺乏实际使用经验。因此，对医生进行专业培训，使他们能准确判断哪些患者适合使用创新药，以及如何开具处方，显得尤为重要。同时，患者也需要接受相应教育，了解如何正确使用创新药，以确保用药的合理性和安全性。这一过程无疑会增加额外成本。因此，应允许医疗机构针对创新药收取药事服务费。这一举措不仅是对药师专业服务的认可，也是确保创新药能够得以合理、有效使用的重要保障。

解放思想：构建多方合作创新生态

今年9月，中央政治局的会议再次以改革为动力作出了促进稳增长、调结构、防风险的重要部署，为我们指明了前进的方向。政治局会议强调，要为担当者担当，为改革者撑腰！充分说明我们需要在全社会营造敢于创新、勇于改革的良好氛围，进一步解放思想，以更加开放、包容的心态来迎接美好的未来。借此机会，我希望再次强调，推动产业创新的关键在于三大要素的协同发展：首要是人才与政策，即拥有具备创新能力的人才队伍和配套的鼓励政策；其次是创新应用的实践场景，确保该行业能在市场中获得实际收益和投资回报。第三是资本，投资的涌入又会进一步促进对优秀人才的选拔与培养。产学研之间的紧密合作是转化医学成功的关键所在。创新药企业、科研机构和医疗机构应携手共进，共同推动新药研发、临床试验和医疗应用的无缝衔接。这种模式不仅有助于加速新药的上市进程，更能够提高新药的临床效果和患者的受益。因此，我坚信和呼吁，构建一个开放、友好的产业生态系统是当务之急。相较于单纯强调政府的资金支持，更重要的是要致力于市场的真正开放，消除阻碍发展的各种壁垒，让市场活力自然涌动。这既是政府的责任，也是行业共同努力的方向。

文字整理：小毛

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