美国FDA批准Yimmugo(immune globulin intravenous，human-dira)用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷患者。此前，该制剂在欧洲被批准用于原发性抗体缺陷综合征和继发性免疫缺陷的替代疗法，以及原发免疫性血小板减少症、吉兰-巴雷综合症、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病、多灶性运动神经病和川崎综合征等自身免疫性疾病的免疫调节。
Yimmugo由健康志愿者捐赠者的混合血浆制成，是一种无糖、即用型溶液，提供针对各种感染原的广谱浓缩多克隆免疫球蛋白G(IgG)抗体。该制剂采用冷乙醇分馏、辛酸沉淀以及阴离子和阳离子交换色谱法的组合来制造。
该批准基于一项开放标签、前瞻性、3期研究(NCT02810444)的数据，该研究评估了Yimmugo在67名原发性体液免疫缺陷患者（平均年龄35岁）中的疗效和安全性，这些患者已接受免疫球蛋白静脉注射治疗至少3个月且剂量恒定，并且在过去3个月内至少有一次IgG谷值至少为5g/L。
研究受试者每3周或4周接受一次0.2至0.8g/kg体重的Yimmugo，持续12个月。主要终点是12个月内严重细菌感染的发生率，严重细菌感染定义为细菌性肺炎、菌血症/败血症、骨髓炎/化脓性关节炎、内脏脓肿或细菌性脑膜炎。预先确定的成功标准是证明每年每名患者的急性严重细菌感染发生率低于1次。
据报告，在12个月的研究期间，急性严重细菌感染发生率为0.07，符合预定的成功率，即每位患者每年少于1例急性严重细菌感染。5名患者经历了急性严重细菌感染（所有5次发作均为细菌性肺炎）。
治疗中观察到的最常见不良反应是头痛、上呼吸道感染、疲劳、恶心和血压升高。
参考来源：‘Grifols’ Biotest receives FDA approval for innovative Yimmugo® immunoglobulin to treat primary immunodeficiencies’，新闻稿。Grifols；2024年6月17日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
