杜氏肌肉营养不良症的新药Agamree（通用名为vamorolone；中文译名为瓦莫罗酮）是一种新型类固醇药物，已于2023年底/2024年初在美国、欧盟和英国获得批准。目前，该药物已在国内提交上市申请并获得了优先审查，并有望在2025年春季获得审批结果。

Agamree国内申请适应症：用于治疗4岁及以上杜氏肌肉营养不良症（DMD)患者。

此前，我国药品审评中心将用于治疗杜氏肌肉营养不良症的vamorolone纳入突破性治疗计划，该计划针对缺乏有效治疗的严重疾病，并包括比现有治疗方法具有明显临床优势的药物。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的X染色体相关遗传性神经肌肉疾病，主要影响男性。在我国影响着约7万名患者。目前，我国尚无批准用于治疗这种疾病的药物。

vamorolone是一种解离类固醇，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性。此外，它不是11-β-羟基类固醇脱氢酶(11β-HSD)的底物，而11-β-HSD可能导致局部组织中的局部药物放大和皮质类固醇相关毒性。

这种机制已显示出将疗效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone被定位为一种分离型抗炎药，并可替代现有皮质类固醇。皮质类固醇是目前杜氏肌肉营养不良症儿童和青少年患者的护理标准。

现有数据显示，与糖皮质激素不同，vamorolone不限制生长，对骨代谢也没有负面影响，这一点由正常骨形成和骨吸收血清标志物所证明。

在我国提交的新药申请基于广泛的数据包，该数据包已使vamorolone在美国、欧盟和英国获得批准。

支持新药申请的数据包括VISION-DMD研究的结果，该研究证明了vamorolone相对于安慰剂（一种传统皮质类固醇，泼尼松）的优效性。在这项研究中，与安慰剂相比，该疗法在治疗24周时达到了站立时间(TTSTAND)速度的主要终点。它还在试验中表现出良好的安全性和耐受性。

此外，三项开放标签研究表明，该药物以2-6毫克/公斤/天的剂量使用长达30个月时的有效性和安全性。